薬事承認までのロードマップ
技術名：小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果
等に基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養
（PARTNER試験）

各医薬品ごとの
国内外での臨床試験
(各医薬品ごとに異なる)

【患者申出療養】NCCH2220
「特定臨床研究で得られた試験成績を医薬品の承認申請に利用する場合の
留意点・考え方※」に沿って品質を確保している
対象：標準治療がない、または標準治療に不応・不耐で、以下のいずれかを満たす
0－29歳の小児・AYAがん患者
①遺伝子パネル検査でエビデンスレベルD以上と判定されたactionableな遺伝子異常を
有する。
②本邦または海外(FDAまたはEMA)において薬事承認された分子標的薬の適応がん種
と病理学的に診断されている。
目的：小児に対して一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外薬あるいは
未承認薬の安全性および有効性を評価する。必要な場合にはPKデータを収集し
薬物動態を評価する。
評価項目：医薬品コホート毎の用量制限毒性相当の有害事象発現割合、
奏効割合(施設判定)、病勢制御割合（施設判定）、無増悪生存期間、
全生存期間、薬物動態パラメータ
予定登録症例数：医薬品コホートごとに最大30例（6例で中間解析）
予定試験期間：登録期間3年 追跡期間：登録終了後1年間
実施医療機関：国立がん研究センター中央病院、その後施設(がんゲノム医療中核拠点
病院、および小児がん中央機関もしくは小児がん拠点病院)追加予定
※ 令和5年3月31日事務連絡（医薬・生活衛生局医薬品審査管理課）

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関連学会
からの要望

医療上の必要性の
高い未承認薬・
適応外薬検討会議

関連学会からの要望
開発要請等
製薬企業へ
データ提供

特定臨床研究結果の
承認申請への利活用

企業治験
医師主導治験
公知申請等

海外での小児
への承認状況
(各医薬品ごと
に異なる)

薬事承認
継続が不適切と
考えられた場合

患者申出療養のうち
当該コホートの中止