２．本研究は AMED の研究費を獲得しているとのことであるが、研究費はどのような費用に充てられ
るのかご説明ください。また、本研究における患者負担はどのようになるのかご説明ください。
【回答】
AMED の研究費は、セントラル業務 (臨床研究マネジメント業務、モニタリング業務、データマ
ネジメント業務など)、症例登録費用、PK 測定費用、試験薬の保管・輸送など本研究の運営に必要
な費用に充てられる予定です。また、薬剤は原則製薬企業のご協力を得て無償提供することを予
定しており、患者負担として請求する費用は保険診療分のみとなり本研究に参加することによる
追加の費用負担はない予定です。また、患者負担として請求する保険診療部分は小児慢性特定疾
病対策の対象者であれば医療費助成がございますので、個々の患者さんの実質的な負担は少ない
と考えております。

３．NCCH1901 試験で成人（15 歳以上）を対象とした医薬品についても、本研究の対象（０～29 歳）と
対象が重なりうる（15～29 歳）。既に患者申出療養制度として分子標的薬が使用可能であるため、
成人（15 歳以上）を対象とし NCCH1901 試験で対象としている医薬品については、本研究では対象
外とすべきではないか。
【回答】
本研究では、日本国内の医療機関において実施中の企業治験、医師主導治験、先進医療、患者申出
療養の対象ではないことが適格条件に含まれております。よって、NCCH1901 試験の適格規準を満たす
15 歳以上の患者は NCCH1901 試験にご参加頂きます。
本研究では NCCH1901 試験で対象としている医薬品と同じ医薬品も対象に含まれており、その場合、患
者の参加は以下の通りとなる予定です。
研究実施計画書 4.1. 適格規準 6)
「①本邦で保険適用済み、または評価療養として実施されている遺伝子パネル検査を受け、actionable
な遺伝子異常を有することが判明している。かつ、エビデンスレべル D 以上と判定された actionable な
遺伝子異常とそれに基づく治療選択肢を提示したエキスパートパネル報告書、およびその根拠となった
遺伝子パネル報告書がある。」を満たして参加を希望する場合：
→15 歳以上の患者では、NCCH1901 試験の適格規準を満たす場合には NCCH1901 試験に参加頂く。0
－14 歳の患者では本研究に参加頂く。
「②本邦または海外（FDA または EMA）において薬事承認された分子標的薬の適応がん種と病理学的
に診断されている。」のうち、「分子標的薬の有効性が示されているがん種に対して、本邦で成人におい
て薬事承認されているが小児では承認されていない（小児の用法用量の記載がない）医薬品」を満たし
て参加を希望する場合：
→15 歳以上は保険診療で実施可能である。0－14 歳については NCCH1901 試験の対象とならないた
め、本研究に参加頂く。

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