のであることを否定することはできないとの意見も出されました。主な意見は
次のとおりでした。
提示された結果の解釈には、多様な症状の一部症状スコアの結果から臨床症
状の改善を解釈することは限界があること、群間差の推定値は、各症状スコア
の最小単位である１を下回り、意義を解釈しづらいことも考慮すべきであるが、
一方で、デルタ株からオミクロン株に置き換わり、臨床症状も変化しており、さ
らなる変異を続けるSARS-CoV-2による感染症の治療薬を開発するに当たり、臨
床症状の改善を検証することの困難さも考慮せざるを得ないことを勘案すると、
申請に係る効能または効果を有すると推定されるものであることを否定するこ
とはできないという御意見。
医療・社会的観点からの要望に応えるため、早期に使用可能とすることの重
要性は否定しないが、一方で、臨床的有効性を期待する根拠が全くないまま使
用可能としてしまうことは、単に不要な治療法かもしれないといったことだけ
でなく、他の治療法を受ける機会を奪ったり、リスクに対してベネフィットが
大きく下回ったりする治療法を広く使用可能としてしまう潜在的危険性もあり、
医療・社会的観点からもその期待に大きく反することになりかねないことも考
慮すべきであるという御意見。
有効性が示されていない状況で本剤が承認される場合には、SARS-CoV-2によ
る感染症の重症化リスク因子を有する等、治療薬の投与が必要と考えられる患
者を対象とし、禁忌等に該当する場合や供給量の関係で入手できない場合等で
他の治療薬が使用できない場合に限り、本剤を使用することが妥当であるとい
う御意見。
専門協議の結果、機構の有効性等に関する判断に変更はなく、次のように考
えます。
緊急承認制度においては、検証的試験の成績が得られていない状況において
も、探索的な臨床試験の成績に基づき早期に有効性の評価を行うことが可能と
されています。機構は、探索的な臨床試験成績に基づく有効性の推定評価に当
たっては、情報が不確実な探索段階での評価であるからこそ、検証的試験の主
要評価項目と同一の主要評価項目を設定し、その他の評価項目と含め一貫した
有効性が示唆される、もしくは検証的試験の主要評価項目のサロゲートエンド
ポイントとして明確に位置づけられた指標で有効性が示されるなど、適切に計
画・実施された臨床試験において、試験の成功基準を満たすまたはそれに準じ
た成績が得られていることが重要であると考えます。
最後に、通し番号79ページ、「４、総合評価」を御覧ください。以上の審査を
踏まえ、機構は、有効性について、第IIａ相パート及び第IIｂ相パートの成績に
基づき本薬によりウイルス量が減少する傾向が認められていることは否定しま
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