緊急承認の条件で、探索的試験で一定の有効性が示されている等々があった
かと思います。個人的な意見としては、機構さんもお示ししていたとおり、II相
試験で、特にIIｂのところ、臨床症状スコアで有効性が示されていない。結果的
に二つの主要評価項目はco-primaryという形で結果が示せなかった、臨床試験
としては失敗というところで、有効性は推定できていないのではないかという
のが私の意見です。
先ほど大曲先生からは、臨床像の変化が大きいとか、その辺りの御説明があ
りまして、重々承知はしておりますけれども、ただ、もし評価項目の問題等であ
れば、II相の段階では評価項目を変えて、事後的に後づけで評価されていて、有
意差があったとか、なかったとか、そういう話で、結局、評価項目の問題なのか、
本当に効くのか効かないのかというところは、正直、今回の結果からは区別は
できないということで、繰り返しになりますが、そういう意味で有効性が推定
できていないと個人的に考えています。これは私のコメントです。
一つお伺いしたいのは、機構さんでも厚労省さんでもいいのですけれども、
有効性の推定ができてという条件があると思うのですが、今回の結果に関して
は、有効性は推定できていないけれども、医療・社会的観点からという御説明な
のか、あるいは有効性に関してもエンドポイントを変えたりして推定はできる
のではないか、プラス医療・社会的観点という御主張なのか、どちらになります
でしょうか。それだけ御質問させてください。
○医薬品審査管理課長

私の理解としましては、機構の評価は一応ここに書い

たとおりです。その妥当性も含め、加えて医療・社会的な観点からの評価はどう
なのかということだと思います。御質問の答えとしましては、後者のような評
価が可能かということになると考えております。
○山口委員

そうすると、事後的な解析になるけれども、推定できる部分もあ

るのではないかということで、プラス医療・社会的観点から御議論いただきた
いという理解で正しいでしょうか。
○医薬品審査管理課長

繰り返しになりますけれども、機構、我々の評価の妥

当性も含めということだと思いますので、そういう観点で議論できるかという
理解でよろしいかと思います。
○山口委員

分かりました。了解いたしました。

以上です。
○清田部会長

ほかに御質問がある先生はいらっしゃいますでしょうか。宮川

先生、どうぞ。
○宮川委員

宮川です。

今の山口先生の御指摘はすごく重要だと思います。何となく今の答えだと曖
昧な形になってしまっているような気がします。有効性はここでは見いだせな
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