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際的な ポジ シ ョン を高 める こ とが必 要で あり 、国際 共同治 験の 国内 治験実 施施設 にお

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ける国 際対 応 力を 強化 する と ともに 、国 際共 同治験 に参加 する ため の日本 人デー タの

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要否など、薬事承認制度における日本人データの必要性を整理すべきである。

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○

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また、治験コストの低減を図るため、治験 DX 5 8 の実装など、治験環境の整備を推進す
ることも必要である。

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（薬事関係）

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○

モダリティの変化などの技術革新、創薬環境や産業構造の変化等を的確に捉えるとと

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もに、 製薬 企 業が 日本 での 開 発を行 わな い現 状を認 識し、 医薬 品の 有効性 及び安 全性

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を適切 に評 価 しつ つ、 迅速 な 開発に 資す るよ う、レ ギュラ トリ ーサ イエン スに基 づき

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薬事制度の在るべき姿を検討すべきである。

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○

日本の希少疾病用医薬品指定制度が欧米 よりも指定時期が遅いこと 5 9 から、欧米に比

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べ、そ の指 定 数が 少な い現 状 を踏ま え、 開発 の早期 段階で 指定 でき るよう 、運用 の見

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直しを検討する 6 0 とともに、そのために必要な PMDA の体制を整備すべきである。

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○

製薬企業に小児用医薬品の開発を促すため、成人用を開発する段階で、製薬企業に小

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児用医 薬品 の 開発 計画 の策 定 を促す とと もに 、開発 に当た って 、新 規イン センテ ィブ

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を検討すべきである。

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（海外へのプロアクティブな情報発信）

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○

既存のベンチャー相談支援事業の海外向け PR や遠隔相談の実施、PMDA による英語で

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の情報 発 信 や 相 談 な ど の取 組 を 実 施 し 、 日 本 の 制 度 を 海 外 に 正 し く 伝 達 す る こ と が必

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要である。

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（現に発生しているドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスへの対応強化）

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○

先進医療・患者申出療養等に係る AMED 研究事業により、あらかじめニーズの高い疾

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患（小 児 が ん 等 ） に つ いて 、 臨 床 研 究 中 核 病 院 等 が 作 成 す る 研 究 計 画 を 支 援 し 、 先進

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医療・患者申出療養等を活用した治療が速やかに行える体制を構築すべきである。

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○

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議の実施に当たっては、PMDA の体

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制を強 化 し 、 評 価 や 薬 事承 認 を 加 速 さ せ る と と も に 、 併 せ て 検 討 会 議 の ス キ ー ム を外

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資系企業に発信し、検討会議の利用を促進することが必要である。

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レジストリの活用、電子カルテ情報等のリアルワールドデータの利用、来院に依存しない治験等。
日 本 の希 少 疾 病 用 医薬 品 指 定 制 度の み 、 運 用 上「 開 発 の 可 能性 」 を 要 件 とし て い る た め、 欧 米 よ り
も 指定 時 期が 遅 く（ 第 ２相 又 は ３相 試 験の 段 階で 指 定 ）、ま た 、指 定 数も 少 ない こ と が指 摘さ れ て い
る。
希 少 疾病 用 医 薬 品 に指 定 さ れ る と、 優 先 的 な 治験 相 談 や 優 先審 査 の 実 施 、申 請 手 数 料 の減 額 、 試 験
研究費への助成金 交付や税 制上の優遇措置、 研究開発に関する指導や 助言といっ た支援を受けること
ができる。

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