床試験が実施できる体制強化を行う必要がある。
○ 具体的には、①ファースト・イン・ヒューマン（FIH）試験実施体制の整備、②臨床研
究中核病院の承認要件の見直し、③国際共同治験・臨床試験の推進、④治験・
臨床試験業務に従事する人材の育成・キャリアトラック整備、⑤多施設共同治験
での単一の治験審査委員会での審査（single IRB）の原則化、⑥国内外の治験ネ
ットワークの強化、⑦分散型治験（DCT）の推進、⑧製販後モニタリングにおける
ファーマコビジランス体制の強化、⑨治験・臨床試験情報の公開と国民の理解促
進に取り組むべきである。（詳細は 11～13 頁参照）
（小児・難病・希少疾病用医薬品の開発促進）
○ 小児を対象とした医薬品（以下「小児用医薬品」という。）については、医療ニーズ
が高いにもかかわらず、市場規模が小さいなどの理由から成人を対象とした医薬
品と比べて臨床開発が進みにくいが、成人を対象とした医薬品から遅れることなく
開発されることが望まれている。また、小児用医薬品以外においても、米国等で
は小規模な患者群を対象とした医薬品開発も増加している中で、現在、日本でド
ラッグ・ロスが生じている品目の多くは、採算性の乏しい難病・希少疾病用医薬品
となっている。 19
○ このため、成人を対象とした医薬品の承認申請を行う場合、企業が併せて小児用
医薬品の開発計画を策定し、PMDA の確認を受けるよう促すべきである。また、
PMDA に今年度から設置する小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センターにお
いて、相談費用を減免することにより企業へのインセンティブを付与することで、
開発計画に基づく小児用医薬品の開発を推進するべきである。
○ さらに、希少疾病用医薬品の指定について、臨床試験の結果を待たずとも早期
の指定を可能とする見直しを決定しており、その確実な運用を進めるべきである。
○ すでにドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスを生じた医薬品については、「医療上の必要
性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」における評価、開発要請等の加速化を
図るべきである。
○ 上記の小児用医薬品の開発計画の確認、希少疾病用医薬品の指定の早期化・
品目拡大に伴う優先審査、未承認薬等検討会議における評価の加速化等に対
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ドラッグ・ロスが生じている 86 品目のうち、難病・希少疾病用医薬品は 40 品目である。
（2023 年３月
末時点）

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