薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

成分名
原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

イ．効能・効果
ロ．薬理作用

令和７年２月１４日

薬

類似薬がない根拠

トフェルセン

本剤と同様の効能・効果、薬理作
用、組成及び化学構造等を有する
ＳＯＤ１遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化 既収載品はないことから、新薬算
症における機能障害の進行抑制
定最類似薬はないと判断した。
ＳＯＤ１タンパク質の減少作用

ハ．組成及び
化学構造

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
４週に１回

画 期 性 加 算 該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝１５％）
〔イ．新規作用機序（異なる作用点、重篤な疾病を対象: ①－a, ①－c＝3p〕

有 用 性 加 算 （ Ⅱ ） 本剤はＳＯＤ１ｍＲＮＡに結合しＲＮａｓｅ－Ｈに分解されることでＳＯＤ１
(５～３０％)
タンパク質合成を抑制する新規作用機序医薬品であること、対象疾患は標準的治療
法が存在しない重篤な疾患であることから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１５％）を適
用することが適当と判断した。
補

該当する（Ａ＝１５％）

正 市場性加算（Ⅰ）
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。患者
(１０～２０％) 数が特に少なく開発が難しいと想定される中で、本剤開発時の国際共同治験に日本
加
人患者が組み入れられていたことを踏まえ、加算率１５％が妥当である。
算 市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特 定 用 途 加 算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算 該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
迅 速 導 入 加 算
（５～１０％） 該当しない
新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

11

年

月

日