3. 臨床成績
再発又は難治性の大細胞型 B 細胞リンパ腫（びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「DLBCL」
という）、原発性縦隔大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「PMBCL」という）、高悪性度 B 細胞リ
ンパ腫（以下、「HGBCL」という）、形質転換低悪性度非ホジキンリンパ腫（以下、「tiNHL」と
いう））及び再発又は難治性の濾胞性リンパ腫の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。

【有効性】
3.1.
海外第 I 相試験（017001 試験）
再発又は難治性 B 細胞性 NHL 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検討を目的とした非盲検
非対照海外第Ⅰ相試験（以下、「017001 試験」という）が実施された。主な選択・除外基準は、表
1 のとおりであった。
表 1 主な選択・除外基準
＜選択基準＞
再発又は難治性の以下のいずれかの組織型の B 細胞性 NHL を有する患者。
DLBCL コホート：DLBCL*1、DLBCL の形態を示す MYC 及び BCL2 と BCL6 の両方か一方の再構成
を伴う HGBCL、PMBCL もしくは濾胞性リンパ腫 グレード 3B（以下、「FL3B」という）と診断さ
れ、アントラサイクリン系薬及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）による治療を受けており、か
つ 2 レジメン以上の化学療法又は自家造血幹細胞移植（以下、「HSCT」という）を受けた患者。
マントル細胞リンパ腫（以下、「MCL」という）コホート：1 レジメン以上の化学療法歴がある MCL
患者。
Lugano 基準（J Clin Oncol 2014; 32: 3059-68）に従い、PET 陽性疾患を有する患者。
ECOG PS スコアが 0 又は 1 の患者*2。
＜除外基準＞
白血球アフェレーシスの実施前 90 日以内の同種 HSCT の実施歴がある患者、実施前 6 カ月以内にアレムツズ
マブを投与された患者、実施前 3 カ月以内にフルダラビン又はクラドリビンを投与された患者。
CAR T 細胞治療歴又は遺伝子修飾された T 細胞治療歴がある患者。
悪性腫瘍による病変が中枢神経系のみの患者。
*1：de novo 又は tiNHL
*2：治験実施計画書第 5 版の改訂まで、ECOG PS スコアが 2 の患者も登録可能であった。

本品の用法及び用量又は使用方法は、抗 CD19 CAR T 細胞として CD8 陽性 T 細胞及び CD4 陽性
T 細胞の投与細胞数の合計が 50、100 又は 150×106 個となるよう、CD8 陽性 T 細胞、CD4 陽性 T 細
胞の順に、別々に静脈内投与することとされた。
生体内での本品の生着と増殖を促進することを目的として、前処置として以下のリンパ球除去化
学療法（以下、「LD 化学療法」という）を行い、LD 化学療法の終了から 2～7 日後に本品を投与す
ることとされた。また、本品の製造期間中に病勢コントロールのための抗がん治療（ブリッジング
化学療法）が許容された。ブリッジング化学療法は、低用量の抗がん剤（1 日あたり 300 mg/m2 以下
のシクロホスファミド等）を使用することとされ、LD 化学療法の開始日より 7 日前までに完了する
こととされた。
（1）前処置の LD 化学療法
シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈
内投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの
投与量の減量が行われた。なお、3 日間の LD 化学療法実施中に継続を妨げる有害事象が発現した場
合はフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの投与量を減量又は投与が中止された。
（2）017001 試験の臨床成績

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