全奏効
割合
CR
割合

［95%
［59.2,
CIa］
75.8］
CR
64
n（%）
（48.9）
［95%
［40.0,
CIa］
57.7］
a：Clopper-Pearson 法
*：形質転換濾胞性リンパ腫

［57.7,
88.9］
20
（60.6）
［42.1,
77.1］

［72.1,
92.5］
36
（63.2）
［49.3,
75.6］

［35.7,
82.7］
7
（38.9）
［17.3,
64.3］

［9.4,
99.2］
2
（66.7）
［9.4,
99.2］

［49.2,
95.3］
7
（50.0）
［23.0,
77.0］

［66.8,
78.0］
136
（53.1）
［46.8,
59.4］

3.2.
国際共同第Ⅱ相試験（JCAR017-BCM-001 試験）（BCM-001 試験）
再発又は難治性のアグレッシブ B 細胞性 NHL 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検討を目
的とした非盲検非対照国際共同第Ⅱ相試験（以下、「BCM-001」という）が実施された。主な選
択・除外基準は、表 5 のとおりであった。
表 5 主な選択・除外基準
＜選択基準＞
再発又は難治性の以下のいずれかの組織型の B 細胞性 NHL を有する患者。
コホート 1：WHO 分類（2016 年）（Blood 2016; 127: 2375-90）に基づき、DLBCL*1、DLBCL の形態
を示す MYC 及び BCL2 又は BCL6 の両方か一方の遺伝子再構成を有する HGBCL もしくは FL3B と診
断され、アントラサイクリン系薬剤及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）を含む 2 レジメン以上
の化学療法を受けた患者。
コホート 2：WHO 分類（2016 年）（Blood 2016; 127: 2375-90）に基づき、DLBCL*1 又は DLBCL の形
態を示す MYC 及び BCL2 又は BCL6 の両方か一方の遺伝子再構成を有する HGBCL もしくは FL3B と
診断され、アントラサイクリン系薬剤及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）を含む 1 レジメンの
化学療法を受けた自家 HSCT 不適応の患者。
コホート 3（日本のみ）：コホート 1 又は 2 の適格性基準を満たす患者。
直近の再発で組織学的に診断が確認されている患者。
ECOG PS が 0 又は 1 の患者*2。
＜除外基準＞
過去に CD19 標的療法を受けた患者。過去に HSCT を受けた患者（コホート 2 のみ）。
T 細胞/組織球豊富大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「THRLBCL」という）、原発性皮膚大細胞型 B 細胞
リンパ腫、PMBCL、加齢性 EBV 陽性 DLBCL 及びバーキットリンパ腫を有する患者。
*1：de novo 又は形質転換濾胞性リンパ腫（以下、「tFL」という）
*2：治験実施計画書第 2 版の改訂で、ECOG PS スコアが 2 の患者は、年齢、全身状態又は併存疾患により高用量
化学療法及び自家 HSCT に不適応で、他の全ての選択/除外基準に適合している場合のみコホート 2 及び 3 の
みに登録可能に変更された。

本品の用法及び用量又は使用方法は、抗 CD19 CAR T 細胞として CD8 陽性 T 細胞及び CD4 陽性
T 細胞の投与細胞数の合計が 100×106 個となるよう、CD8 陽性 T 細胞（50×106 個）を静脈投与し
た後に CD4 陽性 T 細胞（50×106 個）が静脈内投与することとされた。
生体内での本品の生着と増殖を促進することを目的として、前処置として以下の LD 化学療法を
行い、LD 化学療法の終了から 2～7 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗がん治療（ブリッジング化学療法）が許容された。ブリッジング化
学療法は、低用量の抗がん剤（1 日あたり 300 mg/m2 以下のシクロホスファミド等）を使用すること
とされ、LD 化学療法の開始日より 7 日前までに完了することとされた。
（1）前処置の LD 化学療法
シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈
内投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの
投与量の減量が行われた。なお、3 日間の LD 化学療法実施中に継続を妨げる有害事象が発現した場
合はフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの投与量を減量又は投与が中止された。

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