希少疾病用医薬品等指定制度の指定要件

対象疾患

令和５年７月10日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

国内の対象患者数が5 万人に達しない疾患※
※

平成27年4月1日から、用途が「指定難病」の場合、5万人以上の疾患であっても本要件を満た
すものとする

医療上の
必要性

代替する適切な医薬品又は治療方法がないこと、又は既存の医薬品等と比
較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること

開発の
可能性

対象疾病に対して、当該医薬品等を使用する根拠があり、開発計画が妥当
であること

これらの条件を満たす医薬品等を指定
（医薬品医療機器法第77条の2）
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