令和５年９月13日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

新通知に記載する事項（案）２．個別品目における判断の考え方の例
２．個別品目における判断の考え方の例

⚫ オーファンドラッグに該当するような開発品目や小児用医薬品（成人開発の有無を問わない。）など、アンメット
メディカルニーズが高く、日本での開発に、実施予定又は実施中の国際共同治験への参加が望ましいと考えられる
ものは、適切なインフォームドコンセントを得た上で、日本人第１相試験を実施せずとも国際共同治験に参加でき
る。
⚫ その他の品目においても、非臨床データや海外で先行する臨床試験における複数の人種での結果、類薬の情報を含
めた既存の知見、モデリング＆シミュレーションに基づき、薬物動態や反応（安全性）が人種などの民族的要因の
影響を受けやすいことが認められていない場合など、少なくとも日本人治験参加者の安全性が臨床的に許容・管理
可能であると判断できる場合には、日本人第１相試験を実施せずとも国際共同治験に参加できる。
⚫ 一方、日本における患者数が多く、かつ、国際共同治験の実施まで日本人第１相試験を実施する時間的余裕が十分
にある場合など、日本人第１相試験の実施可能性があると治験依頼者が判断した場合には、日本人第１相試験の実
施を検討することが望ましい。ただし、既存の情報から日本人におけるリスクが外国人と同程度と認められる場合
やヒトでの安全域が広い場合は、この限りではない。
⚫ 例えば抗がん剤などでみられるような、重篤な有害事象が高頻度に生じることが想定され、安全域の狭い医薬品で
あって、年齢層や適応によらず日本人での投与経験がない場合など安全性情報が限られている医薬品においては、
日本人第１相試験の要否についてより慎重に判断する必要がある。

※上記のほか、治験依頼者によるリスクベースでの検討に資するため、日本人の安全性について考慮すべき要素につ
いて、これまでのPMDAの相談実績等に基づきリストアップすることとする。
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