小児用医薬品の開発を促進する仕組みについて（続）
主な課題
▍開発コストの低減
• 小児用医薬品の開発にはコストを要するものの、
成人に比べて市場規模は小さく、コストの回収
が困難。
• 開発コストの低減に資するため、国内で小児の
治験を実施することなく承認申請可能なケース
を整理し、明確化すべきではないか。
▍小児剤形の利用促進
•

企業が小児に特化した剤形を開発した場合でも、
対象患者が少ないため医療機関や薬局が必ずし
も当該剤形を採用せず、実際の利用が進まない、
という指摘がある。

令和５年７月10日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

対応の方向性（案）
▍承認申請パッケージの柔軟性
• 以下のような取組により、小児の治験実施の要否に関す
る考え方を整理し、明確化してはどうか。
➢ 国際的に用いられているモデル＆シミュレーション
（M&S）の活用や、海外データ、文献情報等により
有効性・安全性が説明できる場合を整理し、明確化す
る。
➢ 新有効成分や新効能医薬品については、少なくとも
10-12歳以上の小児においては、一定の条件を満たせ
ば、成人の承認申請時に併せて評価可能な場合がある
こと（※）を周知する。
※令和２年６月30日事務連絡 成人と合わせて評価可能な小児（10歳又は
12歳以上の小児）の臨床評価の留意点について

• 上記に関する相談への対応を含め、PMDAに小児用医薬
品に特化した相談枠を新設してはどうか
▍小児剤形の利用促進策
• 例えば、地域において中心的に小児剤形に対応する薬局
を設置するなど、小児剤形を利用しやすくなる仕組みを
検討してはどうか。
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