令和５年８月７日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

日本人第１相試験の必要性について（概要）
▍背景
• 本年６月にとりまとめられた医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総
合対策に関する有識者検討会報告書では、「国際共同治験に参加する
ための日本人データの要否など、薬事承認制度における日本人データ
の必要性を整理すべきである」とされている。
• 近年、海外で承認されている医薬品が日本では開発に着手すらされな
い「ドラッグ・ロス」が拡大しているとの指摘があり、その対策の一
環として、本件について検討したい。
▍医薬品開発の環境変化と開発の流れ
• 近年、創薬環境の変化に伴い、大手製薬企業であっても創薬シーズを
ベンチャー等の新興バイオ医薬品企業に依存する傾向が強まっている。

• 欧米の新興バイオ医薬品企業は、経営上の事情等から、開発の早期段
階では、日本での開発を欧米と同時に行うことは少ないため、大手製
薬企業が導入した以降（主に第２相試験の終了後）に日本での開発を
検討・着手するケースが増加している。

新興バイオ医薬品企業が創製した医薬品の開発の流れ（例）

新
興
バ
イ
オ
医
薬
品
企
業
が
実
施

• 一方、日本人第１相試験を実施するためには、一定の時間と費用を要
することから、それによって第３相試験の開始が遅延したり、それを
回避するために日本での開発を諦めるケースがあるとの指摘がある。

• 治験における安全性の確保と、新薬の迅速な実用化を両立するため、
国際共同治験実施前の日本人第１相試験の必要性に係る考え方を整理
したい。

非臨床試験

第１相試験（外国人のみ）

第２相試験（外国人のみ）

POCに基づき
ライセンスアウト

▍日本人第１相試験の必要性

• 現在、国際共同治験に日本が参加するにあたって、日本人での安全性
に関する説明が十分になされない場合は、日本人での第１相試験を実
施する必要があるとされている。

候補薬物の発見

大
手
製
薬
企
業
が
実
施

第３相試験
（大規模国際共同治験）

事前実施している
場合が多い
日本人
第１相試験
これにより第３相試験の
開始遅延や、日本の開発
不参加のおそれ

承認申請

製造販売
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