令和５年12月13日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

迅速な承認制度のあり方について（背景）

⚫ 医療上の必要性の高い希少・重篤な疾患に対する医薬品については、検証的試験※の結果を待たず、探索的な
試験結果に基づいて薬事承認を行う制度が、日米欧において設けられている（下表）。
※

医薬品の有効性及び安全性を検証するための試験であり、そのデザインは医薬品ごとに異なる。

⚫ しかしながら、日本の条件付き承認制度は、米国のAccelerated Approval（迅速承認）やEUのConditional
Approvalと比べて、適用件数が少ないことから、製薬業界やベンチャー企業、患者団体等から、その運用の拡
大を求める声がある。
⚫ 今般、欧米の運用状況を調査研究した令和５年度厚生労働科学特別研究事業（研究代表者：北里大学成川衛教
授）※の中間報告も踏まえ、我が国における迅速な承認制度のあり方について検討したい。
日本
条件付き承認制度
⚫

適用条件

希少疾病用医薬品、先駆的医薬品など医
療上特にその必要性が高く*、検証的臨
床試験の実施が困難又は相当の時間を要
する

米国
Accelerated Approval

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重篤又は生命を脅かす疾患を対象とする
適切な代替エンドポイントにおいて、既
存治療を上回る有益な治療効果が示され
る

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臨床効果を証明する試験の実施
市販後臨床試験の実施状況を定期的に
FDAに報告
Labelingに迅速承認された医薬品である
旨を記載
迅速な承認取り下げ手続きの規定あり

* 重篤な疾患を対象とし、既存の治療法がない又
はそれと比較して有効性又は安全性が優れる

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市販後

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使用成績に関する調査、適正使用確保の
ために必要な措置等の実施
承認時に指定された期間内に調査成績等
を提出し、中間評価を実施

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ＥＵ
Conditional Marketing Authorization
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重篤又は生命を脅かす疾患を対象とする
（パンデミック等の緊急な状況も含む）
データが不完全ではあるもののベネ
フィットがリスクを上回る（当該医薬品
を迅速に提供することによる国民の健康
への利益が大きい）

ベネフィットがリスクを上回ることを確
認する試験の実施
条件付き承認の有効期間は1年（更新は
可能）
添付文書に条件付き承認である旨を記載