令和５年７月10日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

「輪切り」の要件の明確化
主な課題

対応の方向性（案）

▍医学薬学上の妥当性の基準を明確化

▍厳格な「輪切り」の判定

• 左記に例示したような開発の進め方は、創薬開発に
おいては必ずしも不適切なものではないと考えられ
る。

• いわゆる「輪切り申請」は、特定の疾患の患者数に
関して、医学薬学上の明確な理由なしに、「重篤
な」等の接頭語あるいは、ただし書きを追加するこ
とによって、患者数を５万人未満として計算するこ
ととされており、希少疾病用医薬品制度においては
認められていない。
• この解釈が厳格に運用され、本来、開発支援の対象
となるべき疾患領域であるにも関わらず、指定対象
から外れている場合があるとの指摘がある。
（例）
✓ 作用の強い生物学的製剤であり、軽症の患者には使用されること
が想定されないため、重症の患者に限定して開発を進める場合
✓ 対象疾患の患者数は５万人以上であるものの、医薬品による治療
が必要となる患者数は５万人未満であると推定される場合

「輪切り」に該当するとされる場合がある

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• また、仮に将来的にさらなる適応拡大が想定される
場合であっても、まず直近の開発対象への開発が行
われなければ将来的な拡大もされないことから、希
少疾病用医薬品としての該当性は、企業が開発対象
とする最小単位に対して検討する必要があると考え
られる。
• このため、例えば、年齢層（小児を含む）、治療ラ
イン、リスク分類、投薬の必要性等を含め、医学薬
学上の検討に基づき、高いアンメットニーズがあり
つつも開発が進んでいない範囲に限定した対象疾患
に対して製造販売をしようとするのであれば、当該
疾患については「輪切り」には該当しないことを明
確化してはどうか。
※ ただし、疾患全体の患者数が５万人を大幅に超える場合などは、
推計は複数の根拠に基づき慎重に確認し、最大数を採用するなど保
守的に行うものとする。

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