資料 ４‐１
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
エルトロンボパグ オラミン
小児の慢性特発性血小板減少性紫斑病
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：エルトロンボパグ
た医薬品

オラミン

販売名：レボレード錠 12.5 mg、レボレード錠 25 mg
会社名：ノバルティスファーマ株式会社

要望者名

日本小児血液・がん学会

要望内容

効能・効果

慢性特発性血小板減少性紫斑病

用法・用量

開始用量として、6 歳以上は 1 日 1 回 25 mg、1～5 歳には 1
日 1 回 12.5 mg。出血の危険性を減らすため、血小板数が
50,000/μL 以上を維持するよう調整する。

効能・効果及び
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

小児に関する要望

２．要望内容における医療上の必要性について
（1）適応疾病の重篤性についての該当性
小児における慢性特発性血小板減少性紫斑病（以下、
「ITP」
）の病態は成人と同様であり、
血小板数が一定以下に減少すると、頭蓋内出血等の重篤かつ致死的な出血症状が出現する
場合もあることから、
「イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患」
に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
1 歳以上の慢性 ITP に対する用法・用量は米国、英国、独国、仏国、加国及び豪州で承認
されており、米国の診療ガイドラインでは 1 歳以上の慢性 ITP の二次治療としてエルトロ
ンボパグ

オラミン（以下、「本薬」）の投与が推奨されている。国内の診療ガイドライン

においても、小児の慢性 ITP に対する二次治療として本薬の投与が推奨され、本薬の小児
の慢性 ITP に対する使用実績も認められることから、小児の慢性 ITP の治療体系における
本薬の位置付けは欧米と同様であると考える。以上より、
「ウ

欧米等において標準的療法

に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期

31 / 213