要望番号；IV-84
7.3.1 本剤は治療上必要最小限の用量で使用すること。
7.3.2 本剤の効果は、通常 1～2 週間であらわれるので、効果の確認のためには少なくと
も 2 週間は同一用量を維持すること。ただし、肝障害のある患者では、血小板数が
定常状態に達するまでの期間が長くなるため、効果の確認のためには少なくとも 3
週間は同一用量を維持すること。
7.3.3 血小板数 50,000/μL を目安とし、血小板数がそれを下回る場合には増量を考慮する
こと。
7.3.4 血小板数が 50,000/μL～200,000/μL の場合には、出血のリスクを低下できる治療上
必要最小限の用量となるよう、適宜減量も考慮すること。
7.3.5 血小板数が 200,000/μL～400,000/μL の場合には本剤を減量すること。
7.3.6 血小板数が 400,000/μL を超えた場合には本剤を休薬すること。この場合血小板数
の測定は週に 2 回実施することが望ましい。休薬後、血小板数が 150,000/μL まで減
少した場合には休薬前の投与量よりも原則として一段階用量を減量した上で投与
を再開すること。
7.3.7 本剤の投与量を調節する場合には、通常、12.5mg/日ずつとする。
7.4

本剤を 1 日 50mg、4 週間投与しても血小板数が増加せず、臨床的に問題となる出血
傾向の改善が認められない場合には、本剤の投与中止を考慮すること。

【設定の妥当性について】
1）6 歳以上の小児に対する開始用量について
日本小児血液・がん学会から要望された開始用量「1 日 1 回 25 mg」は、欧米等 6 カ国の
承認用法・用量における 6 歳以上のアジア人の開始用量と同一である。一方、国内の診療
ガイドラインでは、小児の慢性 ITP 患者に対する開始用量について、年齢によらず「1 日 1
回 12.5 mg」が推奨されている。また、本邦での臨床使用実態に関する公表文献及び使用成
績調査でも、6 歳以上の小児患者の多くで、本邦における慢性 ITP の成人用量と同様の
12.5 mg が投与されており、海外で承認されている 6 歳以上のアジア人の開始用量（25 mg）
を投与された症例はいなかった（6.（2）参照）
。
以上を踏まえると、6 歳以上の小児の開始用量は、本邦で承認されている成人の慢性 ITP
の開始用量と同様に 12.5 mg とすることが妥当と考える。
2）1 歳以上 6 歳未満の小児に対する開始用量について
1 歳以上 6 歳未満の小児に対し、日本小児血液・がん学会から要望された開始用量「1 日
1 回 12.5 mg」は、国内の診療ガイドラインにおける推奨開始用量と同一である。一方、欧
米等 6 カ国の承認用法・用量における 1 歳以上 6 歳未満での開始用量は「1 日 1 回 25 mg」
であり、豪州においては、患者の状態に応じてより低い用量（12.5 mg）から投与可能とさ
れている。
また、本邦での臨床使用実態に関する公表文献及び使用成績調査において、開始用量と

19

49 / 213