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資料4-1 エルトロンボパグ オラミン (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00032.html |
| 出典情報 | 医薬・生活衛生局が実施する検討会 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第58回 3／21）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV-84
＜投与中止＞
成人及び 1～17 歳の小児
1 日 1 回 75 mg を 4 週間投与しても臨床的に重要な出血を防ぐため
に十分なレベルの血小板数の増加が認められない場合は、投与を中
止すること。
承認年月（または豪 2016 年 3 月 29 日
州における開発の有
無）
備考
４．要望内容について企業側で実施した海外臨床試験成績について
1） 海外第Ⅱ相試験（TRA108062/PETIT）
（Lancet Haematol 2015; 2: e315-25）7）
1～17 歳の慢性 ITP 患者注 1）を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照
無作為化二重盲検比較試験が実施された注 2）。
年齢（12～17 歳、6～11 歳、1～5 歳）を層別因子として、組み入れられた 67 例が本薬群
（45 例）又はプラセボ群（22 例）に無作為に割り付けられ、本薬又はプラセボが 1 日 1 回、
7 週間投与された。開始用量は、年齢、体重及び人種により表 1 のように設定され、血小板
数が 50,000～200,000/ L となるように、最大用量である 75 mg 又は 2 mg/kg まで投与量を
調節することとされた。血小板数が 2 週連続で 50,000/ L 未満となった場合、12.5 mg 増量
し、血小板数が 200,000/ L 超となった場合、2 週間ごとに 12.5 mg 減量することとされた。
血小板数が 400,000/ L 超となった場合、投与を中断し、血小板数が 150,000/ L 未満となっ
た後に 12.5 mg 減量して投与を再開することとされた。
表 1：TRA108062/PETIT 試験における開始用量
年齢
12～17 歳
6～11 歳
人種
－
非東アジア人
体重
－
27 kg 以上
27 kg 未満
27 kg 以上
27 kg 未満
－
－
東アジア人
1～5 歳
非東アジア人
東アジア人
開始用量
37.5 mg
50 mg
25 mg
25 mg
12.5 mg
1.5 mg/kg
0.8 mg/kg
有効性について、主要評価項目である投与 1～6 週目までの期間に救済薬の投与なしに血
小板数が少なくとも 1 回、50,000/ L 以上に達した被験者の割合は、本薬群及びプラセボ群
でそれぞれ 62%（28/45 例）及び 32%（7/22 例）であった。
安全性について、本薬群で認められた主な有害事象は、頭痛（13 例）
、上気道感染（11 例）
及び下痢（7 例）であった。重篤な有害事象として、本薬群で貧血、発熱性好中球減少症、
好中球減少症、尿路感染・発熱が各 1 例に認められた。死亡、悪性腫瘍及び血栓症は認め
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＜投与中止＞
成人及び 1～17 歳の小児
1 日 1 回 75 mg を 4 週間投与しても臨床的に重要な出血を防ぐため
に十分なレベルの血小板数の増加が認められない場合は、投与を中
止すること。
承認年月（または豪 2016 年 3 月 29 日
州における開発の有
無）
備考
４．要望内容について企業側で実施した海外臨床試験成績について
1） 海外第Ⅱ相試験（TRA108062/PETIT）
（Lancet Haematol 2015; 2: e315-25）7）
1～17 歳の慢性 ITP 患者注 1）を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照
無作為化二重盲検比較試験が実施された注 2）。
年齢（12～17 歳、6～11 歳、1～5 歳）を層別因子として、組み入れられた 67 例が本薬群
（45 例）又はプラセボ群（22 例）に無作為に割り付けられ、本薬又はプラセボが 1 日 1 回、
7 週間投与された。開始用量は、年齢、体重及び人種により表 1 のように設定され、血小板
数が 50,000～200,000/ L となるように、最大用量である 75 mg 又は 2 mg/kg まで投与量を
調節することとされた。血小板数が 2 週連続で 50,000/ L 未満となった場合、12.5 mg 増量
し、血小板数が 200,000/ L 超となった場合、2 週間ごとに 12.5 mg 減量することとされた。
血小板数が 400,000/ L 超となった場合、投与を中断し、血小板数が 150,000/ L 未満となっ
た後に 12.5 mg 減量して投与を再開することとされた。
表 1：TRA108062/PETIT 試験における開始用量
年齢
12～17 歳
6～11 歳
人種
－
非東アジア人
体重
－
27 kg 以上
27 kg 未満
27 kg 以上
27 kg 未満
－
－
東アジア人
1～5 歳
非東アジア人
東アジア人
開始用量
37.5 mg
50 mg
25 mg
25 mg
12.5 mg
1.5 mg/kg
0.8 mg/kg
有効性について、主要評価項目である投与 1～6 週目までの期間に救済薬の投与なしに血
小板数が少なくとも 1 回、50,000/ L 以上に達した被験者の割合は、本薬群及びプラセボ群
でそれぞれ 62%（28/45 例）及び 32%（7/22 例）であった。
安全性について、本薬群で認められた主な有害事象は、頭痛（13 例）
、上気道感染（11 例）
及び下痢（7 例）であった。重篤な有害事象として、本薬群で貧血、発熱性好中球減少症、
好中球減少症、尿路感染・発熱が各 1 例に認められた。死亡、悪性腫瘍及び血栓症は認め
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