要望番号；IV-84
ITP に対する治療法の第一選択は、出血又は出血リスクを減少させるために血小板
数を増加させることを目的とした免疫グロブリン、副腎皮質ステロイド又は抗 D 免
疫グロブリンの静注などである。第二選択として、脾摘、リツキシマブ、免疫抑制
薬、トロンボポエチン受容体アゴニスト（以下、
「TPO-RA」）が挙げられるが、最適
な治療法は試行錯誤の上決定される。
TPO-RA の副作用プロファイルは、副腎皮質ステロイド、脾摘、リツキシマブ、免疫
抑制剤等よりも優れている。
TRO-RA のうち、本薬又はロミプロスチムのいずれを選択するかは、患者毎に判断
する。本薬は錠剤であることから、週に 1 回の注射が必要となるロミプロスチムと
比較して望ましい場合があるが、本薬投与時及び投与前後には乳製品との併用を避
ける必要があり、錠剤を飲み込めない場合には選択できない可能性がある。なお、小
児における本薬とロミプロスチムの有効性の比較に関する研究は実施されていな
い。
本薬による治療には毎月のモニタリングが必要であり、肝毒性や血栓症のリスク等
を伴うが、小児の慢性 ITP 患者には投与を検討する意義はある。
小児での本薬による治療の長期的な副作用については、今後も調査が必要である。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
1） WINTROBE's CLINICAL HEMATOLOGY 14th EDITION. 10）
以下のように記載されている。
小児のITP患者に対するTPO-RAの投与は増加している。安全性プロファイルが良好
であり、免疫抑制作用がなく、投薬が簡便である等の利点から、小児のITPにおいて
これらの薬剤は好ましい。
小児のITPにおけるTPO-RAの最適な使い方や投与タイミングを明らかにするために
は、さらなる試験が必要である。
2） Harrisonn’s Principles of Internal Medicine 21st Edition. 11）
以下のように記載されている（小児・成人の区別なし）
。
TPO-RAとしてロミプロスチムと本薬があり、いずれもITP患者の血小板数を増加さ
せる。再発患者や他の少なくとも1つの治療に不応の患者に推奨される。
脾摘に先立ってTPO-RAによる治療を行うべきである。
＜日本における教科書等＞
1）血液専門医テキスト 改訂第 4 版 12）
以下のように記載されている。
欧米では 1 歳以上の患者に本薬とロミプロスチムが承認されているが、国内では成
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