要望番号；IV-84
られなかった。出血は本薬群の 31%（14/45 例）、プラセボ群の 82%（18/22 例）に認められ
た。
注 1）1 種類以上の ITP 療法による治療歴を有し、6 カ月以上持続する、血小板数 30,000/ L 未満の再発又は難
治性の患者。
注 2）本試験は Part 1（非盲検非対照の用量探索試験）
、Part 2（プラセボ対照二重盲検比較試験）及び Part 3（非
盲検非対照の継続試験）の 3 段階で構成され、Part 1 に組み入れられた患者は Part 2 及び Part 3 には参加しなか
った。本報告書では Part 2 の結果のみ記載する。

2） 海外第Ⅲ相試験（TRA115450/PETIT2）
（Lancet 2015; 386: 1649–58）8）
1～17 歳の慢性 ITP 患者注 3）を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照
無作為化二重盲検比較試験が実施された注 4）。
年齢（1～5 歳、6～11 歳、12～17 歳）を層別因子として、組み入れられた 92 例が本薬群
（63 例）又はプラセボ群（29 例）に無作為に割り付けられ、本薬又はプラセボが 1 日 1 回、
13 週間投与された。開始用量は、年齢、人種及び体重によって表 2 のように設定された。
用量は、血小板数に応じて最大 75 mg まで調節することとされた。血小板数が 200,000/ L
超となった場合、減量することとされ、血小板数が 400,000/ L 超となった場合、血小板数
が 150,000/ L 未満となるまで投与を中断することとされた。
表 2：TRA108062/PETIT 試験における開始用量
年齢
1～5 歳
6～17 歳

人種
非東アジア人
東アジア人
非東アジア人

体重
－
－
27 kg 以上
27 kg 未満
－

東アジア人

開始用量
1.2 mg/kg
0.8 mg/kg
50 mg
37.5 mg
25 mg

有効性について、主要評価項目である投与 5～12 週目までの期間に救済薬の投与なしに
少なくとも 6 週間、血小板数 50,000/ L 以上に達した被験者の割合は、本薬群及びプラセ
ボ群でそれぞれ 40%（25/63 例）及び 3%（1/29 例）であった。
安全性について、本薬群で認められた主な有害事象は、鼻咽頭炎（11 例）
、鼻炎（10 例）、
鼻出血（8 例）
、上気道感染（7 例）及び咳嗽（7 例）であった。重篤な有害事象として、本
薬群で歯肉炎、インフルエンザ、無菌性髄膜炎、肺炎、真菌性肺炎、ALT 異常及び AST 異
常が各 1 例に認められた。死亡、悪性腫瘍及び血栓症は認められなかった。出血は本薬群
の 37%（23/63 例）
、プラセボ群の 55%（16/29 例）に認められた。
注 3）1 種類以上の ITP 療法による治療歴を有し、12 カ月超持続し、血小板数 30,000/ L 未満の再発又は難治性
の患者。
注 4）本試験は二重盲検期と非盲検非対照の継続期間から構成された。本報告書では二重盲検期の結果のみ記
載する。

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