要望番号；IV-84
して本剤 12.5 mg が投与された 1 歳以上 6 歳未満の小児患者 2 例において、投与中止に至
った有害事象は認められていない（6.（2）参照）
。
以上より、日本人患者における投与症例は限られていることから安全性に配慮する必要
はあるものの、1 歳以上 6 歳未満の小児における開始用量を 12.5 mg とすることは可能と判
断する。
3）本薬の用量調節及び最大用量について
要望用法・用量では、「出血の危険性を減らすため、血小板数が 50,000/μL を超えるまで
増量する。
」とされている。一方、欧米等 6 カ国の承認用法・用量では、いずれも血小板数
が 50,000/μL 以上に達し、その状態が維持されるよう用量を調節することとされている。本
邦における慢性 ITP の成人用法・用量においても、
「血小板数や症状に応じて適宜増減する
こと」とされ、用法・用量に関連する注意において血小板数 50,000/μL を目安とし、血小板
数がそれを下回る場合には増量する旨規定されている。加えて、提出された文献 24）、25）、28）
から、血小板数を確認しながら用量を調節している国内の使用実態が確認されたこと等を
踏まえると、小児の慢性 ITP においても血小板数に応じて本薬の投与量を適宜増減するこ
とが適切と考える。
用量調節方法について、欧米等 6 カ国の承認用法・用量では、成人と小児の区別はなく
「1 日投与量を 25 mg ずつ増量する」とされているが、米国では「1 日投与量が 12.5 mg の
患者は 25 mg ずつ増量する前に 1 日投与量を 25 mg に増量する」とされていること、及び
本邦の成人の慢性 ITP について「7.3.7 本剤の投与量を調整する場合には、通常、12.5 mg/
日ずつとする」と注意喚起されていることから、
日本人の小児の慢性 ITP においても 12.5 mg
ずつ増量することが適切と考える。
本薬の最大用量について、欧米等 6 カ国の承認用法・用量では成人及び小児のいずれも
同一の用量（75 mg）が設定されていることから、日本人の小児の慢性 ITP における本薬の
最大用量は日本人の成人の慢性 ITP と同様に 50 mg とすることが妥当と判断する。

９．要望内容に係る更なる使用実態調査等の必要性について
（１）要望内容について現時点で国内外のエビデンスまたは臨床使用実態が不足している点
の有無について
検討会議は、要望内容に関して不足しているエビデンスはないと判断した。
（２）上記（１）で臨床使用実態が不足している場合は、必要とされる使用実態調査等の内
容について
なし。

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