要望番号；IV-84
認されている。また、国内外の教科書及び診療ガイドラインで、小児の慢性 ITP に対する
本薬の投与が推奨されている（5.（3）及び 5.（4）参照）。さらに、本邦での臨床使用実態
に関する公表文献及び使用成績調査の結果から本薬の有効性が示唆されている（6.（2）参
照）。
以上の点に加え、慢性 ITP の病態及び治療方針、並びに成人の慢性 ITP 患者における本
薬の有効性に問題となるような国内外差が認められていないことを踏まえると、
「医療上の
必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」
（以下、
「検討会議」
）は、日本人の小児の慢性
ITP 患者における本薬投与時の有効性は医学薬学上公知と判断する。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
開発要請を受けた企業は、以下のように説明している。
1）国内外の臨床試験等で認められた有害事象の発現状況（4 及び 6.（2）参照）
企業が実施した海外臨床試験で認められた有害事象の多くは、成人の ITP 患者に投与し
た際にも発現することが知られている感染症に関連する事象や肝機能障害に関する有害事
象であり、死亡は認められなかった。また、本邦での臨床使用実態に関する公表文献等に
記載のあった有害事象は頭痛であり、本薬の既知の事象であった。
2）国内外の副作用報告の状況
本薬を 18 歳未満の小児の ITP 患者に投与した際の国内の副作用は 14 例 22 件であり
（2023 年 8 月 25 日時点）、その内訳は表 5 のとおりであった。転帰は、不明の 3 件（血小
板数減少、ウイルス性胃腸炎、口腔障害各 1 件）
、未報告の 3 件（脱毛症、黄疸眼、血小板
数増加各 1 件）を除き、いずれも回復又は軽快であった。
表 5：国内の副作用報告の内訳
副作用名［MedDRA PT（ver.26.0）
］
血小板数増加
血小板数減少
頭痛
脱毛症
白血球数減少
咽頭炎
脳出血
脊髄硬膜下血腫
薬物依存
悪心
嘔吐
肝機能異常
ウイルス性胃腸炎
下痢
口腔障害
肝機能検査値上昇
黄疸眼
神経芽腫

件数
2
2
2
2
1
1
1
1
1
1
1
1
1
1
1
1
1
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