（１）小児用医薬品のドラッグロス解消に向けた制度的対応
背景・課題

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小児用医薬品の開発は、国際的に、症例集積性が低く治験実施が困難であることや、開発後の市場規模が小さいこと等から、開発が進みにく
いことが指摘されている。

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欧米では、その対策の一つとして、成人の医薬品開発時に小児用医薬品の開発計画策定を義務付ける等の取組みが行われている。

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これまで、我が国では、特定用途医薬品指定制度の創設、再審査期間の延長等の対応により、小児用医薬品の開発環境の整備に取り組んでき
た。加えて、「創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」における検討の結果を踏まえ、成人用の医薬品
の開発時に、任意で、小児用の開発計画を策定し、PMDAの確認を受けられる仕組みを導入した。

主な意見

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医薬品の安定供給、ドラッグ・ラグ/ロスの解消について、創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会のとり
まとめが行われており、その内容・方向性に従って、国民が必要な医薬品に迅速にアクセスし、安全・安心に医薬品を使用できるよう、法改
正等を進めるべき。特に、希少疾病用医薬品、小児用医薬品で、小児用医薬品に関しては、小児特有の理由から、治験や開発が難しいと言わ
れていることから、必要な患者へ使用できるための薬事上の措置を進めるべき。

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まずは任意でということで努力義務とのことだが、実効性をもってしっかりと計画策定が進むようにお願いしたい。また、小児用医薬品開発
の計画策定等を行って、医薬品に積極的に開発を行っている企業に関しては、何らかの評価をすることも考えていかなければいけない。

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小児用医薬品はなかなか開発されないので、計画をできるだけ策定することが望ましい、ということにしていただきたい。

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義務の制度を持っている欧米でも、必ずしも完全な義務にはなっていないようなので、努力義務をいかに義務に近づけていくか、実効性を上
げていくかという方向で考えていただきたい。

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努力義務の部分はもう少し強くしていただけると有り難い。

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