（３）リアルワールドデータ（RWD）を利活用した薬事申請対応の充実強化
背景・課題
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疾患レジストリ、医療情報データベース等のリアルワールドデータ（RWD）については、臨床開発の効率化等の観点から、薬事申請での活用が期待
されている。

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これまで、「承認申請等におけるレジストリの活用に関する基本的考え方」（令和3年3月23日薬生薬審発0323第1号・薬生機審発0323第1号）を
はじめとする各種RWDの薬事利活用に関する通知等を発出し、RWDの信頼性確保等に関する考え方を示してきた。また、令和５年度からは、RWD
活用促進事業を行い、RWDを構築する医療機関を公募し、信頼性の確保等に係るデータベースの整備の支援等を行ってきた。

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更なるRWDの利活用の促進のための対応の検討が必要。

主な意見
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既存の医療情報（適切に加工された情報）を利用した医療機器開発の推進、また様々な機器の使用情報から有効性・安全性の評価をすることで適正
使用指針の改訂や適用拡大等への利用を推進させるために、国際整合の観点を十分に考慮の上、薬機法の下にRWD利活用に関する必要な要件を定め、
必要なガイダンス等を整備して医療機関を含めた関係者に周知を図ることで、医療機器開発が推進されるのではないか。

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ランダム化比較試験（RCT）の実施が難しいからといってRWDを用いた観察研究のエビデンスでよいとする考え方は、有効性および安全性に関する
厳密なエビデンスの必要性を軽んじ、中長期的には新薬開発をかえって妨げるという厳しい指摘もある。医薬品の申請および承認という重要な意思
決定にはRCTのエビデンスが必要であり、むしろRCTを安全かつ迅速に実施するための対策こそが必要。仮にRWDを用いた観察研究のエビデンスで
の申請を可能とするにしても、それはあくまでも例外であり、どのような場合が例外として認められるのか、慎重かつ厳密に定める必要がある。

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患者の長期的な投薬の履歴やその後のアウトカムをきちんと評価していくためには、リアルワールドデータの整備は欠かせないので、法改正の中で
これをどう使うかはまた別途議論いただきたい。

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いろいろな学会で疾患レジストリをやっているので、RWDの活用について学会等にも浸透させていくべき。

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RCTが難しい分野で、RWDでコントロール群を作るような手法を、承認申請で可能にしていくことに賛成。承認審査では、RWDの使い方について
も審査がされるべき。承認後にも、より大集団で効果と安全性を検証できるように、RWDを継続して長期に使えるようにデータ整備を検討していた
だきたい。

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RWDの利活用の運用に向けての議論に当たっては、是非産業界としても意見を伝える場を引き続き作っていただきたい。

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