宮前友里恵、菊地佳代子、金子麻衣、宮長麻里子、中村秀文

小児を対象とした医師主導治験の問題点と解決策について
臨床薬理 2024;55(1):21-34

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小児医師主導治験の問題点：治験デザインの難しさ、検査手順や採血量に関する問題、臨床検査基準
値の問題、小児剤形の問題、小児治験の位置づけ、研究費不足等

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小児治験に精通した「専門家チーム」のアドバイスを受ける必要性：小児領域の臨床試験・医師主導
治験の経験やノウハウのあるプロジェクトマネジャー、開発薬事担当者、臨床薬理専門家、CRCなど

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実施の支援：試験実施体制の構築支援、調整事務局業務支援、被験者リクルート促進のための方策検
討、準備・実施その他を支援する体制の整備

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小児領域の医師主導治験の問題解決には、プロトコール作成よりも前段階で、コンセプトの検討や医
師主導治験実施の可否も含めた開発戦略・ロードマップの検討・提案、剤形、評価項目とその評価の
タイミングなど、企画する医師やその支援スタッフの理解度・経験度や体制に応じて、よりきめ細や
かなコンサルテーションが行われる必要がある．
– 臨床研究中核病院には必ずしも小児疾病に詳しい人材が十分にいるとは限らないが、プロトコー
ルが確定し実施体制などが決まれば、支援できる体制は十分にあると考えられる。

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小児医師主導治験の経験が比較的に豊富な小児専門医療施設は存在するが、臨床研究中核病院に指定
されるほどの規模ではないことが多い。

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