希少疾患の多くは小児発症
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7000を超える希少疾患、<10％ にFDAで承認された治療薬
2/3 は2 歳未満で発症
1/2は生命予後が悪い：
– 35 % が1 歳未満で死亡
– 10 % が1～5 歳で死亡
– 12 % が5～15 歳で死亡

希少疾病治療開発には小児科領域のオールジャパン体制と国際連携が必須
✓ 一医療機関で、すべての希少疾病に対応することは不可能：疾患によって中心となる機関は変わる。
✓ むしろ共通基盤としての方法論等の助言・支援や体制・連携体制整備などのフレキシブルな支援が重要。
✓ 国際連携のできる体制が不可欠。
✓ 他の希少疾病領域でも似た状況かと思われる。
✓ 小児医療施設は臨床研究中核病院となる大学病院より規模が小さいため、いくつかのコアとなる医療施設にも
体制整備を行い、これら医療施設と連携し既存のネットワーク等も活用して支援するのがより現実的ではないか。
✓ 第39回の臨床研究中核病院からの発表にもあったが、「数値要件を満たすことに注力せざるをえない」状況はあ
ると思われる。
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