薬品に 対 し て も 、 現 行 制度 を 最 大 限 活 用 す る こ と で 、 少 し で も 早 く 患 者 の 元 に 届 くよ
う、速やかに対策を講ずるべきである。
（国際共同治験の推進や治験環境の整備）
○

第１章でも述べたとおり、医薬品の開発において、最もコストを要するのは臨床試験
の実施 であ り 、特 に日 本に お ける臨 床試 験の コスト は国際 的に 比較 的高い ことが 指摘
されている。

○

現在は、日本の治験パフォーマンスが海外に比べて低いという状況であり、特に、国
際共同 治験 に おい ては 、日 本 人症例 の組 入れ が遅い といっ た理 由で 、日本 を避け ると
いう意 見も あ る。 グロ ーバ ル から選 ばれ る国 になる ために も、 政府 が中心 となっ て国
際的な ポジ シ ョン を高 める こ とが必 要で あり 、国際 共同治 験の 国内 治験実 施施設 にお
ける国 際対 応 力を 強化 する と ともに 、国 際共 同治験 に参加 する ため の日本 人デー タの
要否など、薬事承認制度における日本人データの必要性を整理すべきである。

○

また、治験コストの低減を図るため、治験 DX 5 9 の実装など、治験環境の整備を推進す
ることも必要である。

（薬事関係）
○

モダリティの変化などの技術革新、創薬環境や産業構造の変化等を的確に捉えるとと
もに、 製薬 企 業が 日本 での 開 発を行 わな い現 状を認 識し、 医薬 品の 有効性 及び安 全性
を適切 に評 価 しつ つ、 迅速 な 開発に 資す るよ う、レ ギュラ トリ ーサ イエン スに基 づき
薬事制度の在るべき姿を検討すべきである。

○

日本の希少疾病用医薬品指定制度が欧米 よりも指定時期が遅いこと 6 0 から、欧米に比
べ、そ の指 定 数が 少な い現 状 を踏ま え、 開発 の早期 段階で 指定 でき るよう 、運用 の見
直しを検討する 6 1 とともに、そのために必要な PMDA の体制を整備すべきである。

○

製薬企業に小児用医薬品の開発を促すため、成人用を開発する段階で、製薬企業に小
児用医 薬品 の 開発 計画 の策 定 を促す とと もに 、開発 に当た って 、新 規イン センテ ィブ
を検討すべきである。

（海外へのプロアクティブな情報発信）
○

既存のベンチャー相談支援事業の海外向け PR や遠隔相談の実施、PMDA による英語で
の情報 発 信 や 相 談 な ど の取 組 を 実 施 し 、 日 本 の 制 度 を 海 外 に 正 し く 伝 達 す る こ と が必
要である。

59
60

61

レジストリの活用、電子カルテ情報等のリアルワールドデータの利用、来院に依存しない治験等。
日 本 の希 少 疾 病 用 医薬 品 指 定 制 度の み 、 運 用 上「 開 発 の 可 能性 」 を 要 件 とし て い る た め、 欧 米 よ り
も 指定 時 期が 遅 く（ 第 ２相 又 は ３相 試 験の 段 階で 指 定 ）、ま た 、指 定 数も 少 ない こ と が指 摘さ れ て い
る。
希 少 疾病 用 医 薬 品 に指 定 さ れ る と、 優 先 的 な 治験 相 談 や 優 先審 査 の 実 施 、申 請 手 数 料 の減 額 、 試 験
研究費への助成金 交付や税 制上の優遇措置、 研究開発に関する指導や 助言といっ た支援を受けること
ができる。

30