小児用医薬品の開発の評価に関する論点
論点

• 小児用の医薬品については、ドラッグ・ラグ／ロスの品目の中でも多くを占めており、その解消とともに、小児用の
開発を促していく必要性は高いものの、開発の難易度が高く、採算性が低いことが指摘されている。小児用医薬品の
開発を進めるため、国際的な開発状況の変化等も踏まえつつ、薬事制度における検討にあわせて、薬価上の措置を
「小児用医薬品の開発促進のための薬価上の対応案」（45ページ）にしたがって対応することについて、どのように
考えるか。
• 小児用医薬品の開発は国際的にも課題となっており、欧米では成人開発とともに小児開発を行うことが義務化されて
いる一方で、日本では成人と同時開発の取組を促す措置が検討される状況であり、企業側における小児用医薬品の開
発に係る考え方をもとに薬価上の措置の必要性を判断することが適当である。日本において小児用医薬品の上市を待
ち望んでいる患者・家族や治療に携わる医師等の期待に応えるため、今回のような薬事・薬価制度における対応を行
うことを踏まえた、製薬業界の見解・今後の開発に向けた姿勢等の意見を踏まえ、最終的に薬価上の措置を判断する
ことについて、どのように考えるか。
• 小児用医薬品の開発は、薬価上の措置のみで対応できるものではないため、薬事制度における見直しやそれ以外の小
児開発促進策とともに、今後の小児用医薬品開発における影響を製薬業界の協力のもとで分析・評価等を行うととも
に、次回以降の薬価制度改革に向けた検討においても、小児用医薬品に係る薬価上の評価のあり方について引き続き
議論を行うことについて、どのように考えるか。

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