の迅速な実用化を両立するため、国際共同治験実施前の日本人第１相試験の必要性に
係る考え方を整理することとした。
（２）検討会における議論
検討会での議論は、２回に分けて行われた。
１回目の議論は、事務局作成の資料5 に基づいて行われた。また、日本製薬工業協
会・柏谷構成員から資料6が提出された。
製薬業界の意見としては、次のような内容が示された。
国際共同治験の参加前に日本人第１相試験を実施すると、国際共同治験への日本
の参加の遅れ、日本の不参加、さらには日本での開発断念に繋がる場合がある状
況を踏まえ、日本人第１相試験の実施に関して、製薬業界からは次のような意見
を受けている。
⚫ 国際共同治験に参加する前に、日本人第１相試験の実施が原則として必要
であるとの現在の考え方を変更し、利用可能なデータから安全性・忍容性
のリスクが説明でき許容・管理可能な場合には、日本人第１相試験を実施
せずとも、国際共同治験に参加できる考え方を原則としてはどうか。
⚫ 日本人第１相試験の要否について PMDA と企業の判断の基準にはギャップ
がある。安全性・忍容性のリスク評価についての観点や考え方を可能な限
り具体的に文書化することで、PMDA や治験実施施設、企業（ベンチャー
を含む）を含めた関係者の共通理解を高めたい。
また、現時点の PMDA の考え方としては、次のような内容が示された。
国際共同治験に日本が遅滞なく参加し、迅速な薬事承認に結びつける観点から、
日本人第１相試験*の実施に関して、下記のとおり柔軟に対応している。
⚫ 国際共同治験に参加する前に一律に日本人第１相試験の実施を求めてはお
らず、その時点で利用可能な情報を基に、疾患と被験薬の特徴も踏まえ
て、その実施の要否を品目ごとに検討している（実際には、さらに患者数
や国際共同治験のスケジュールも考慮）
。
⚫ 具体的に懸念される民族差がないことが明らかな場合には、日本人第１相
試験を実施せずとも、国際共同治験に参加することに問題はない。
⚫ 先行する海外試験の情報、類薬の情報、疾患の特性等から具体的に懸念さ
れる民族差とその差の程度が推定できる場合には、日本人第１相試験の実
施が不要と判断できる可能性があるため、差の程度に応じて国際共同治験
に参加することの是非を検討し、「是」の場合は、日本人被験者の安全が

5

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001131631.pdf

6

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001131632.pdf