確保される試験デザインなのか、さらに精査する。
⚫ 具体的に懸念される民族差が明らかではない場合（検討していない場合、
検討した範囲では差があるかないか判断できない場合も含む）には、日本
人第１相試験を実施する意義の有無（必要性）について検討する。
⚫ 以上の検討のもと、国際共同治験に参加する日本人被験者が他の地域の被
験者に比べてより大きなリスクを負わされている可能性が否定できない場
合は、 Safety run in コホートを設ける等の安全対策を求めている。
⚫ なお、これらの考え方を可能な限り具体的に文書化することに一定の意義
はあるが、開発中の被験薬ごとにその特性や対象疾患、類薬の開発状況、
開発ステージなど様々な要因が異なるため、日本人第１相試験の要否につ
いて個別の判断が必要となることに留意が必要。
*：参加予定の国際共同治験とは別に実施される日本人対象の第１相試験であり、日本人に
おける被験薬の忍容性、PK の評価を主な目的とし、併せて実施済みの外国人対象の第１相
試験の成績との比較（国内外の類似性検討）も目的とする。

加えて、実際の審査品目における日本人第１相試験の実施状況や、日本人及び外国
人における薬物動態の差異に係る PMDA の評価の例、日本人第１相試験において日本
人特有の安全性の懸念が見られた例などが示された。また、製薬業界のアンケート結
果に基づく、国際共同試験に参加するために自国・地域での P1 試験を実施した件数
（図６）が示された。

海外の規制状況（業界アンケート結果）
▍国際共同試験に参加するために自国・地域でのP1試験を実施した件数（FIH試験が健康成人対象のもの）
国際共同試験の件数
（自国・地域でFIH試験不参加）

MRCT前に自国・地域で
追加実施したP1試験数

国・地域を限定した
Safety run in設定数

US

30

2

0

EU

42

1

0

日本

60

62（1）

2

中国

30

24（4）

0

その他アジア

36

3

0
※括弧内の数字は規制当局から求められて実施した件数

（このうち、アジア地域でFIHが実施されたもの）
国際共同試験の件数
（自国・地域でFIH試験不参加）

MRCT前に自国・地域で
追加実施したP1試験数

国・地域を限定した
Safety run in設定数

US

7

1

0

EU

8

0

0

日本

5

7

0

中国

3

3

0

その他アジア

0

0

0

出典：製薬協・PhRMA・EFPIAが製薬企業38社に対して2023年6月8日～30日に行ったアンケート（対象：2021年以降に、初回申請のためにMRCTを実施した品目）結果より抜粋

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図６ 国際共同試験に参加するために自国・地域での P1 試験を実施した件数