合などは、推計は複数の根拠に基づき慎重に確認し、最大数を採用するなど保守的
に行うべきものとした。
②

医療上の必要性の要件の明確化
指定要件の一つである「代替する適切な医薬品等又は治療方法がないこと」の範
囲が不明瞭であるため、既承認薬があれば、その効果の程度によらず代替する適切
な医薬品があると判断される場合がある。例えば、生命予後に重大な影響のある疾
患であって、承認されている医薬品では必ずしも十分に奏功が認められない場合で
あって、当該疾患に対する新規作用機序の医薬品の開発を行おうとする場合などに
おいても、代替する医薬品がある場合に該当すると考えられてきた。
この点について、既承認薬が全くない場合のみではなく、既承認薬による治療法
がいずれも予後不良の場合など、充足性に応じて複数の治療選択肢が必要とされて
いる場合も要件に該当することが確認された。医療環境・投与環境から既承認薬の
投与が困難である患者が一定数存在する場合も、要件に該当する場合があると確認
された。また、既承認薬による治療法の充足性が低い場合には、当該疾患に対する
新規作用機序であることや、非臨床データ等に基づき有用性が期待できることをも
って、要件に該当する場合があるとされた。また、必ずしも日本人のデータは必要
ないことも確認された。
また、指定要件のうち「既存の医薬品等と比較して、著しく高い有効性又は安全
性」の範囲が不明瞭であるため、既承認薬と直接比較した臨床試験の結果が求めら
れる場合があった。例えば、海外のガイドラインにおいては国内既承認薬は第二選
択、候補薬は第一選択である場合も、それらを直接比較した臨床試験の結果が必要
とされる場合があった。また、既承認薬はある特定の副作用に係る警告がなされて
おり、候補薬の既承認の効能ではそのような警告がない場合に、候補薬について適
応追加しようとする場合も、著しく高い安全性があるとは認められない場合があっ
た。
この点について、国際的に認められているガイドラインで治療選択肢の優先順位
が高く位置づけられている場合には、要件に該当する場合があること、対照薬と直
接比較した臨床試験の結果のみではなく、論文等の異なる試験の結果から著しく高
い有効性等が期待される場合には、要件に該当する場合があること、また、添付文
書上の注意喚起の程度が明らかに異なる（例えば、既承認の適応での警告欄におけ
る記載が異なる）場合や、安全性プロファイルが明らかに異なる場合など、安全性
において優れている蓋然性が高い場合には、要件に該当することが確認された。

③

指定の早期化と取り消し要件の明確化
指定要件のうち、開発の可能性に係る要件として「その開発に係る計画が妥当で
あると認められること」の範囲が不明瞭であるため、第Ⅱ相試験が完了し、第Ⅲ相