日本人患者における臨床試験成績がなくとも薬事申請を行うことが適切であると
考えられる場合として、具体的には、次の①～③のいずれにも該当する場合が考え
られる。ただし、必ずしもこれらに限られるものではない。
①

海外で既に主たる評価の対象となる臨床試験が完了している
・中間解析において主たる評価が可能な場合は、当該中間解析が完了している場
合を含む。
・ただし、海外で臨床試験ではなく症例報告等に基づいて既に承認されている医
薬品の場合は、海外で臨床試験が完了している必要はない。

②

極めて患者数が少ないなどにより、日本の承認申請までに国内で追加の臨床試

験を実施することが困難15
・臨床試験の実施の困難性は、必ずしも患者数のみによって判断されるものでは
なく、疾患等に基づいて総合的に判断するべきものである。
・致死的な疾患や、急速かつ不可逆的な進行性の疾患などでは、追加の臨床試験
を実施することにより承認までに時間を要する場合の患者の不利益が大きいこ
とから、必ずしも患者数によらず国内での臨床試験の実施が困難と判断される
場合がある。
③

得られている有効性・安全性に係る情報等から、総合的に、日本人におけるベ

ネフィットがリスクを上回ると見込まれること
なお、医薬品の構造、特性、類薬の状況等から、日本人における民族差があること
が具体的に示唆され、安全性や用量の適切性について追加の情報が必要と判断される
場合には、日本人における臨床試験（臨床薬理試験を含む）が必要と判断される場合
がある。
＜迅速な承認制度のあり方について＞
日本人の臨床試験の結果の提出を承認後に求める場合には、原則として条件付き承
認制度を活用すべきこととする。
加えて、米国で迅速承認（Accelerated approval）の対象となり承認後の検証的臨床
試験の実施が求められている品目であって、日本では第２相試験の結果により通常承
認されているような品目について、今後は条件付き承認制度を活用することについて
どう考えるか、米国においても、多くの品目では、承認後の検証的臨床試験は、迅速
承認の際に根拠とされた臨床試験とは治療ライン等が異なる被験者を対象とするもの
であることにも鑑み、日本においてはこれまでと同様に通常承認により対応していく
ことが適切であると考えられるか、について議論がなされ、必ずしも一律に条件付き
15

検討会資料中の「なお、抗がん剤においては、国内の患者数が 1000 人程度であれば一定程度は実施可能だが、500

人を下回ると困難になるとの意見があった。」との記載については、検討会における議論の結果、削除することとされ
た。