では、日本人のデータが集団としての評価が難しい程度に少なくても、個々の被験者
の詳細な医学的情報をみて日本人に外国人のデータを当てはめることができるか精査
してきた。
このような場合における日本人の臨床試験データの必要性について、少数例であっ
ても医療現場への情報提供を求める意見や、創薬力向上の観点を踏まえ、検討した。
＜迅速な承認制度のあり方について＞
医療上の必要性の高い希少・重篤な疾患に対する医薬品については、検証的試験結
果を待たず、探索的な試験結果に基づいて薬事承認を行う制度が、日米欧において設
けられている（表１）
。

日本

米国

条件付き承認制度

Accelerated Approval

⚫ 希少疾病用医薬品、先駆的
医薬品など医療上特にその
必要性が高く*、検証的臨床
試験の実施が困難又は相当
適用条件

の時間を要する
* 重篤な疾患を対象とし、既
存の治療法がない又はそれ
と比較して有効性又は安全

ＥＵ
Conditional Marketing
Authorization

⚫ 重篤又は生命を脅かす疾患を
⚫ 重篤又は生命を脅かす疾患
を対象とする

対象とする（パンデミック等
の緊急な状況も含む）

⚫ 適切な代替エンドポイント

⚫ データが不完全ではあるもの

において、既存治療を上回

のベネフィットがリスクを上

る有益な治療効果が示され

回る（当該医薬品を迅速に提

る

供することによる国民の健康
への利益が大きい）

性が優れる
⚫ 臨床効果を証明する試験の
⚫ 使用成績に関する調査、適
正使用確保のために必要な
市販後

措置等の実施

を定期的に FDA に報告

⚫ 承認時に指定された期間内
に調査成績等を提出し、中
間評価を実施

実施
⚫ 市販後臨床試験の実施状況

⚫ Labeling に迅速承認された
医薬品である旨を記載
⚫ 迅速な承認取り下げ手続き

⚫ ベネフィットがリスクを上回
ることを確認する試験の実施
⚫ 条件付き承認の有効期間は 1
年（更新は可能）
⚫ 添付文書に条件付き承認であ
る旨を記載

の規定あり

表１ 日米欧の迅速な承認制度
しかしながら、日本の条件付き承認制度は、米国の Accelerated Approval（迅速承認）
や EU の Conditional Approval と比べて、適用件数が少ないことから、製薬業界やベ
ンチャー企業、患者団体等から、その運用の拡大を求める声がある。
欧米の運用状況を調査研究した令和５年度厚生労働科学特別研究事業（研究代表
者：北里大学成川衛教授）の中間報告も踏まえ、我が国における迅速な承認制度のあ