ケート調査の結果）について報告された4。

特定用途医薬品指定制度
令和元年の薬機法改正に伴い新設（薬機法第77条の２第３項。令和２年９月施行）

特定用途医薬品の考え方

特定用途医薬品の運用

○ 制度の対象となる要件
•

当該用途に係る医薬品に対する需要が著しく充足されて
いないもの。

•

製造販売承認されれば、その用途に関し、特に優れた使
用価値を有するもの。

•

特定用途医薬品指定制度は、医療上の
ニーズが著しく充足されていない用途の
医薬品に注目した承認制度

•

「需要が著しく充足されていない用途」
を省令で指定し、その領域の医薬品につ
いて研究開発を促進

省令で以下の用途を指定
①小児用
②薬剤耐性菌（AMR）用

•

薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生
労働大臣が指定
－ 医療上の必要性に基づき判断

•

優先審査の対象

•

４年以上6年未満の再審査期間の付与

•

その用途の対象者が5万人未満の医薬品の
開発については、研究開発費の助成と税制
優遇の対象

対象に想定される医薬品のイメージ
○含む

×含まない

• 患者数が多い医薬品の小児
用法・用量の追加

• 新薬開発における小児用
法・用量の検討

• 既存の医薬品の剤形の追加
で特に必要なもの

• 希少疾病用医薬品の対象と
なり得るもの（対象とする
必要がない）

図３ 特定用途医薬品指定制度

特定用途医薬品等指定制度（小児用医薬品の指定要件）
小児の疾病の診断、治療又は予防を用途とする医薬品の場合
１. 開発対象・対象疾患

対象とする用途に関して以下のいずれかの開発を行うものであること
①

用法又は用量の変更

②

剤形の追加

2. 対象とする用途への需要の充足性が著しく充足していないこと
以下のいずれかに該当するものであること
①

既存の治療法、予防法又は診断法がないもの（既存の治療法、予防法又は診断法が医薬品を用いるものの
みの場合であって、治療法、予防法又は診断法に用いる医薬品として対象とする小児に対する用法及び用
量が設定された医薬品がない場合を含む）

②

小児にとっての有効性、安全性若しくは肉体的・精神的な患者又は介護者負担の観点から、既存の治療法
等より医療上の有用性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの

３. 対象とする用途に対する特に優れた使用価値を有すること
以下の①及び②の両方を満たすものであること
①

適応疾患が重篤である、又は重篤な疾患に対して支持的に用いるもの

②

国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で
高いエビデンスが得られているもの
出典：「特定用途医薬品の指定に関する取扱いについて」（令和２年８月31日薬生薬審発0831第５号）

図４ 特定用途医薬品等指定制度（小児用医薬品の指定要件）

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https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001118957.pdf