小児用医薬品にかかる再審査期間の運用
特定用途医薬品（小児）
・成人効能：8年（影響なし）
・小児用量（新用量）：４年以上6年未満の期間で指定

小児開発

開発
開始

後から開発
する場合

又は

申請

承認

開発
開始

再審査期間満了

（成人効能）（成人効能）

（成人効能）

成人開発
２年間

２年間
早期に開発
する場合

小児開発

計画
合意

開発
開始

・成人効能：8年＋最大2年
・小児用量（新用量）：4年
（又は成人の残余期間）

成人用の審査期間中に開発計画が提出され、
その後、遅滞なく臨床試験が開始された場合

図５ 小児用医薬品にかかる再審査期間の運用
（３）対応の方向性
欧米同様に小児用の開発を義務付けるべきではないかという意見がある一方、義務
化することで成人を含めて我が国での医薬品開発が滞る可能性も考えられる。義務化
されている欧米においても、実際には、免除や猶予の規定があり、その適用を求めて
企業と審査当局との間で多くの折衝が行われており、また、小児剤形について同時開
発は必ずしも達成できていない、という意見もある。
このため、新有効成分、新効能の医薬品については、成人用の開発時に、企業判断
で小児用の開発計画を策定し、PMDA が確認する仕組みを設けるべきこととした。こ
の際、必ずしも成人と小児において適応症が同一とは限らず、例えば、がんを対象と
した分子標的薬の場合、成人と小児でがんの種類が異なっていても、その分子標的ま
たは作用機序に共通性があれば、確認の対象となり得るとした。また、企業による開
発計画策定を促すインセンティブについても別途検討が必要とした。既承認医薬品に
ついては、特定用途医薬品指定制度を引き続き活用しつつ、更なる活用に向けた制度
のあり方を検討すべきこととした。
さらに、小児用の開発の優先度については、企業の判断によるほか、専門学会等の
要望や評価を踏まえ、優先度に関する検討を行い、結果を公表することにより、企業
の開発計画に示唆を与え、優先度の高い品目の開発に関して産官学で協力がしやすく
なることが期待される。