るのはやむを得ない。医薬品を待っている患者さんへの配慮と開発におい
てどの程度の不確実性までなら許容できるかのバランスの問題であり、科
学のみの話ではないことから、厚生労働省として例えば原則不要とするな
どの政策判断をするべき。
⚫ 必要な場合、又は不要な場合の事例を可能な限り明示することとしてはど
うか。特に、アンメットメディカルニーズなど、日本での開発が進みにく
い品目をその事例としてあげることは重要である。その場合も、日本人の
PK に関する情報は重要であり、後からでも解析を行うことが必要。
⚫ PMDA のこれまでの経験を整理し、ディシジョンツリーを作成して文書化
し、ベンチャー企業と共有するべき。リスクベースドアプローチの考え方
に基づき議論ができるよう、考慮すべき要素を開発者と審査側で共有すべ
き。
⚫ First-in-class（新しい作用機序）の薬剤の治験を行う際には、医療現場と
してはできれば日本人第１相試験の成績が欲しいとは思う。一方で、その
ために日本人の試験を求めるとそもそも医薬品が入ってこなくなる要素も
あり、悩ましい。
⚫ PMDA の体制強化が重要。そのために国が予算化するべき。

（３）対応の方向性
国際共同治験開始前の日本人での第１相試験の実施に関する考え方については、平
成 19 年通知7の QA３を削除し、平成 26 年事務連絡8を廃止するなど過去の通知等を適
宜整備した上で、現時点の考え方を改めて通知すべきこととした。
新たな通知においては、国際共同治験に参加する日本人被験者の安全性を確保する
とともに、新たな医薬品の開発に日本が参加できなくなることによる不利益を最小化
する観点から、下記アからウの事項を盛り込むべきこととした。
なお、これらは海外での臨床開発が先行した場合を想定したものであり、我が国の
創薬力向上の観点からは、第１相試験の段階から日本も開発計画の議論及び臨床試験
に参画することが望ましいというスタンスに変わりはない。
ア．基本的考え方
一般に、国際共同治験開始前の第１相試験については、人種・民族や国・地域

7

「国際共同治験に関する基本的な考え方」（平成 19 年９月 28 日付け厚生労働省医薬食品

局審査管理課長通知）
8

「国際共同治験開始前の日本人での第Ⅰ相試験の実施に関する基本的考え方について」

（平成 26 年 10 月 27 日付け厚生労働省医薬食品局審査管理課事務連絡）