り方について検討した。
（２）検討会における議論
＜検証的試験における日本人データの必要性の整理について＞
検討会での議論は、２回に分けて行われた。
１回目の議論は、事務局作成の資料 9 に基づいて行われた。また、日本製薬工業協
会・柏谷構成員から資料10が提出された。
製薬業界からは、次のような意見が示された。
【現在に至るまで】
希少疾患等に用いる医薬品について外国で検証的な臨床試験結果が得られている
場合などには、承認申請にあたり PMDA との対面助言を活用するなどした上で、
日本人患者の投与経験の蓄積の観点から少数例の忍容性を確認する試験や少数の日
本人患者で安全性・有効性を評価する試験を可能な限り実施してきた。
【提案】
適切にデザインされた海外臨床試験の結果や類薬の情報を含めた既存の知見、モ
デリング＆シミュレーション等に基づき日本人での用法・用量並びに有効性・安全
性が説明可能な場合、改めて日本人での少数例の試験を行わずに、海外で実施され
た臨床試験等で臨床データパッケージを構成できると考える。
【提案の背景】
⚫ 少数例の日本人の試験では、安全性や有効性を評価することは難しく、ま
た推定精度も低いことから、外国の臨床試験成績と比較して明確な結論を
導くことは困難である。
⚫ 試験の立ち上げに際しては、プロトコール、治験薬概要書、同意文書、
EDC、検査資材、治験薬などの準備にかかる労力・コストは、ごく小規模
な試験であっても大きな相違はない。
⚫ なお、製販後については、今後の検討会のテーマである「製造販売後に実
施する使用成績調査等のあり方」において、これまでの一律的な全例調
査、使用成績調査等とするよりも、海外の安全性監視活動からのデータも
活用し、安全対策に寄与する効果的な安全性監視活動にすることが重要で
ある旨について議論したい。
このほか、超希少疾患であって少ない日本人症例数で承認された事例や、これまで

9

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001177937.pdf

10

https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001177938.pdf