ごとに実施することが必須となるものではない。日本が国際共同治験に参加する
前に利用可能なデータから日本人被験者の安全性・忍容性のリスクが説明でき許
容・管理可能かを検討した上で必要と認められる場合を除き、原則として、日本
人での第１相試験を追加実施する必要はない。
一方、国際共同治験を実施する医療機関に対してより詳細な情報提供を行う観
点及び薬物動態等の有効性に影響を及ぼす内因性民族的要因の地域間差を考慮し
て次相以降の国際共同治験を適切に計画立案する観点からは、例えば第１相試験
を国際共同治験として実施する場合には、日本がその第１相試験から参画するな
ど、可能な限り日本人における薬物動態等に関する情報を収集することが望まし
い。
このため、個別品目ごとに、医薬品のリスクの大きさ、民族的要因の影響の受
けやすさ、医薬品の医療上の必要性、国際共同治験に参加しない場合の不利益等
を踏まえたリスクベースの検討に基づき判断する必要がある。
イ．個別品目における判断の考え方の例
オーファンドラッグに該当するような開発品目や小児用医薬品（成人開発の有
無を問わない。）など、アンメットメディカルニーズが高く、日本での開発に、
実施予定又は実施中の国際共同治験への参加が望ましいと考えられるものは、適
切なインフォームドコンセントを得た上で、日本人第１相試験を実施せずとも国
際共同治験に参加できる。
その他の品目においても、非臨床データや海外で先行する臨床試験における複
数の人種での結果、類薬の情報を含めた既存の知見、モデリング＆シミュレーシ
ョンに基づき、薬物動態や反応（安全性）が人種などの民族的要因の影響を受け
やすいことが認められていない場合など、少なくとも日本人治験参加者の安全性
が臨床的に許容・管理可能であると判断できる場合には、日本人第１相試験を実
施せずとも国際共同治験に参加できる。
一方、日本における患者数が多く、かつ、国際共同治験の実施まで日本人第１
相試験を実施する時間的余裕が十分にある場合など、日本人第１相試験の実施可
能性があると治験依頼者が判断した場合には、日本人第１相試験の実施を検討す
ることが望ましい。ただし、既存の情報から日本人におけるリスクが外国人と同
程度と認められる場合やヒトでの安全域が広い場合は、この限りではない。
例えば抗がん剤などでみられるような、重篤な有害事象が高頻度に生じること
が想定され、安全域の狭い医薬品であって、年齢層や適応によらず日本人での投
与経験がない場合など安全性情報が限られている医薬品においては、日本人第１
相試験の要否についてより慎重に判断する必要がある。
上記のほか、治験依頼者によるリスクベースでの検討に資するため、日本人の
安全性について考慮すべき要素について、これまでの PMDA の相談実績等に基づ