有効性に関する統計解析
Primary endpoint である移植群の 3 年生存率をカプランマイヤー法により推定する。加えて、探索的な
解析として、正確二項検定を用い、３年生存割合と閾値 10%を比較する。さらに、探索的な解析として
Survival tree モデルによる解析を行う。
Secondary endpoint に関する統計解析として、移植群と非移植群の 3 年生存率をログランク検定により
比較をする。患者背景が生存率に影響を与えると予想されるので、移植群、非移植群を目的変数、交絡の
候補となる患者背景を説明変数とした Classification And Regression Tree モデルを用い、解析対象を
層別化する。その後、各層ごとにログランク検定や Cox 比例ハザードモデルなどを用いて生体肝移植の有
効性を探索的に検討する。また、比例ハザードモデルを用い臨床的に交絡と考えられる因子を調整した上
で生存率の比較検討を行う。上記以外の副次的評価項目に関しては、探索的解析を実施する。
安全性評価に関する統計解析
移植群における安全性評価では、患者の周術期および退院後経過で収集される有害事象の Clavien-Dindo
分類を行い、IIIa 以上の合併症に関する記述を行う。また、米国等で既に報告されている本治療法の有害
事象と本研究で得られた有害事象の頻度を比較するが、当研究で得られる症例数が少数に限られるため検
定は行わない。なお、術前に化学療法あるいは放射線療法がおこなわれた症例、および、術後再発により
化学療法あるいは放射線療法がおこなわれた症例については、CTCAE ver. 5.0-Grade3 以上の有害事象に
関する記述を行う。また、非移植群においては研究を目的とした介入を行わないことから、観察のみを行
い、研究対象者に対する治療内容および効果について探索的に評価する。

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