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【参考資料５】小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発の推進制度に資する調査研究 令和４年度 総括・分担研究年度終了報告書 (12 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00028.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第1回 7／10）《厚生労働省》 |
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2. 小児適応未取得品目の有無について
小児適応未取得品目の有無についてお尋ねします。
(1) 御社が保有する医薬品の中で、2002 年以降に欧州又は米国の何れかでは小児の適応を取得済み、又は現
在開発中（海外の導入元、又は海外への導出先の会社が適応を取得、又は現在開発中の場合も含む）で
あるが、日本国内での小児の適応取得向けた具体的な開発計画がない品目はありますか？
⚫
なし（欧米の小児適応取得品はすべて国内小児適応取得済・開発中・開発計画中）
⚫
あり → (2)、(3)、(4)、(5)へ
⚫
海外で小児適応を取得した医薬品はない
⚫
わからない
(2) (1)で「あり」を選択した場合、その品目数をお答えください。
(3) (1)で「あり」を選択した場合、そのうちの小児がん治療薬の品目数をお答えください。
(4) (1)で「あり」を選択した場合、そのうちの小児希少難治性疾患の品目数をお答えください。
(5) (1)で「あり」を選択した場合、日本での開発を予定していないおもな理由を３つまで選択してくださ
い。
⚫ 小児の適応取得は日本では義務でない
⚫ 日本では治験の実施が困難
→(6)へ
⚫ 採算が取れない →(7)へ
⚫ 治験相談を行った結果、困難と判断した →(8)へ
⚫ 国内の小児患者が少ない
⚫ 国内での疾患背景や患者数などの情報が不足し、開発計画を立てにくい
⚫ 日本専用の小児用製剤の開発が必要である
⚫ 小児の適応を取得しなくとも使われている
⚫ その他（自由記載）
(6) (5)で「日本では治験の実施が困難」を選択された方に質問です。具体的な理由を以下から選択してくだ
さい。
（複数選択可）
⚫ 日本での小児患者の組入れが困難
⚫ 国内外で診断基準や治療法が異なる
⚫ 国内外で民族的要因が異なる
⚫ その他（自由記載）
(7) (5)で「採算が取れない」を選択された方に質問です。最も大きな要因を以下から１つ選択してくださ
い。
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小児適応未取得品目の有無についてお尋ねします。
(1) 御社が保有する医薬品の中で、2002 年以降に欧州又は米国の何れかでは小児の適応を取得済み、又は現
在開発中（海外の導入元、又は海外への導出先の会社が適応を取得、又は現在開発中の場合も含む）で
あるが、日本国内での小児の適応取得向けた具体的な開発計画がない品目はありますか？
⚫
なし（欧米の小児適応取得品はすべて国内小児適応取得済・開発中・開発計画中）
⚫
あり → (2)、(3)、(4)、(5)へ
⚫
海外で小児適応を取得した医薬品はない
⚫
わからない
(2) (1)で「あり」を選択した場合、その品目数をお答えください。
(3) (1)で「あり」を選択した場合、そのうちの小児がん治療薬の品目数をお答えください。
(4) (1)で「あり」を選択した場合、そのうちの小児希少難治性疾患の品目数をお答えください。
(5) (1)で「あり」を選択した場合、日本での開発を予定していないおもな理由を３つまで選択してくださ
い。
⚫ 小児の適応取得は日本では義務でない
⚫ 日本では治験の実施が困難
→(6)へ
⚫ 採算が取れない →(7)へ
⚫ 治験相談を行った結果、困難と判断した →(8)へ
⚫ 国内の小児患者が少ない
⚫ 国内での疾患背景や患者数などの情報が不足し、開発計画を立てにくい
⚫ 日本専用の小児用製剤の開発が必要である
⚫ 小児の適応を取得しなくとも使われている
⚫ その他（自由記載）
(6) (5)で「日本では治験の実施が困難」を選択された方に質問です。具体的な理由を以下から選択してくだ
さい。
（複数選択可）
⚫ 日本での小児患者の組入れが困難
⚫ 国内外で診断基準や治療法が異なる
⚫ 国内外で民族的要因が異なる
⚫ その他（自由記載）
(7) (5)で「採算が取れない」を選択された方に質問です。最も大きな要因を以下から１つ選択してくださ
い。
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