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【参考資料５】小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発の推進制度に資する調査研究 令和４年度 総括・分担研究年度終了報告書 (18 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00028.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第1回 7／10）《厚生労働省》 |
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(4)-2 「特許期間の延長（5 年を上限）の上限を拡張する」方策について、ご意見があればご記入くださ
い。
(5)-1 条件付き早期承認制度の適用を受けやすくする。
【条件付き早期承認制度】治療法が乏しく患者数が少ない重篤な疾患の医薬品で、我が国での治験実施が困難・長時間
を要する場合に、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性・安全性を確認し、製販後に有効
性・安全性の再確認等に必要な調査等を実施すること等を条件として承認する制度。
⚫ そう思う
⚫ ややそう思う
⚫ 思わない
⚫ わからない
(5)-2 (5)-1 で「そう思う」又は「ややそう思う」を選択された場合、FDA の AA (accelerated approval
program)や EMA の PRIME (priority medicines)と比べメリットは大きいと思いますか。
【FDA の AA】アンメットメディカルニーズを満たす重篤な疾患の治療薬を代替エンドポイントに基づき早期承認す
るプログラム。その後、検証的試験で臨床的ベネフィットを示すことで正式な承認が得られるが、示せない場合は早
期承認が取り消される。
【EMA の PRIME】アンメットメディカルニーズを対象とした医薬品開発のサポートを強化しより早く患者に医薬品
を届けるプログラム。初期の臨床データに基づいて有望な医薬品を指定し、早期から開発者と EMA 専門家グループ
や医療技術評価機関との対話により開発計画最適化、審査の迅速化を行う。
⚫
そう思う
⚫
ややそう思う
⚫
思わない
⚫
わからない
(5)-3 「条件付き早期承認制度の適用を受けやすくする」方策について、ご意見があればご記入くださ
い。
(6)-1 先駆け審査指定制度の適用を受けやすくする。
【先駆け審査指定制度】世界に先駆けて日本で申請を目指す画期的な新薬、医療機器、再生医療等製品、体外診断用
医薬品を承認審査で優遇する制度。
⚫
そう思う
⚫
ややそう思う
⚫
思わない
⚫
わからない
(6)-2 (6)-1 で「そう思う」又は「ややそう思う」を選択された場合、FDA の AA (accelerated approval
program)や EMA の PRIME (priority medicines)と比べメリットは大きいと思いますか。
【FDA の AA、EMA の PRIME の説明は(5)-2 参照。
】
⚫
そう思う
⚫
ややそう思う
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い。
(5)-1 条件付き早期承認制度の適用を受けやすくする。
【条件付き早期承認制度】治療法が乏しく患者数が少ない重篤な疾患の医薬品で、我が国での治験実施が困難・長時間
を要する場合に、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性・安全性を確認し、製販後に有効
性・安全性の再確認等に必要な調査等を実施すること等を条件として承認する制度。
⚫ そう思う
⚫ ややそう思う
⚫ 思わない
⚫ わからない
(5)-2 (5)-1 で「そう思う」又は「ややそう思う」を選択された場合、FDA の AA (accelerated approval
program)や EMA の PRIME (priority medicines)と比べメリットは大きいと思いますか。
【FDA の AA】アンメットメディカルニーズを満たす重篤な疾患の治療薬を代替エンドポイントに基づき早期承認す
るプログラム。その後、検証的試験で臨床的ベネフィットを示すことで正式な承認が得られるが、示せない場合は早
期承認が取り消される。
【EMA の PRIME】アンメットメディカルニーズを対象とした医薬品開発のサポートを強化しより早く患者に医薬品
を届けるプログラム。初期の臨床データに基づいて有望な医薬品を指定し、早期から開発者と EMA 専門家グループ
や医療技術評価機関との対話により開発計画最適化、審査の迅速化を行う。
⚫
そう思う
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ややそう思う
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思わない
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わからない
(5)-3 「条件付き早期承認制度の適用を受けやすくする」方策について、ご意見があればご記入くださ
い。
(6)-1 先駆け審査指定制度の適用を受けやすくする。
【先駆け審査指定制度】世界に先駆けて日本で申請を目指す画期的な新薬、医療機器、再生医療等製品、体外診断用
医薬品を承認審査で優遇する制度。
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そう思う
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ややそう思う
⚫
思わない
⚫
わからない
(6)-2 (6)-1 で「そう思う」又は「ややそう思う」を選択された場合、FDA の AA (accelerated approval
program)や EMA の PRIME (priority medicines)と比べメリットは大きいと思いますか。
【FDA の AA、EMA の PRIME の説明は(5)-2 参照。
】
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そう思う
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ややそう思う
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