企業主導治験
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0-2 件

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3-5 件

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6-10 件

⚫ 11 件以上
医師主導治験
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0-2 件

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3-5 件

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6 件以上

4. 適応未取得品目について
小児がん（固形がん及び血液がん）や希少疾病の治療薬を念頭に置いてご回答ください。
(2) 小児がんの治療薬の開発が、日本で活発に行われない理由に該当すると考えられるものを選択して
ください。
（複数回答可）
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小児の適応取得は日本では義務でない

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日本では治験の実施が困難

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企業にとって採算性がない

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小児患者自体が少ない

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疾患背景や患者数などの情報が不足している

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日本専用の小児用製剤の開発が必要である

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小児の適応を取得しなくとも使われている

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その他（自由記載）

(3) (1)で「日本では治験の実施が困難」を選択した方に質問します。
どのような困難さがあると思われますか？（複数回答可）
⚫ 日本での小児患者の組入れが困難
⚫ 国内外で診断基準や治療法が異なる
⚫ 国内外で民族的要因が異なる
⚫ 小児治験を実施する体制が整っている医療機関が限られる（手順書等の整備不十分、人員が確保で
きない など）
⚫ その他（自由記載）
(4) 小児希少難治性疾患の治療薬の開発が、日本で活発に行われない理由に該当すると考えられるもの
を選択してください。
（複数回答可）
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小児の適応取得は日本では義務でない

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日本では治験の実施が困難

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企業にとって採算性がない

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小児患者自体が少ない

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疾患背景や患者数などの情報が不足している

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日本専用の小児用製剤の開発が必要である
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