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【参考資料５】小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発の推進制度に資する調査研究 令和４年度 総括・分担研究年度終了報告書 (4 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00028.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第1回 7／10）《厚生労働省》 |
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製薬業界及び小児の診療・治験に携わるアカデ
ミアを対象として、小児用医薬品開発関連制度
に関するアンケート調査を実施した。
必要性が考えられる。本邦への小児用医薬品開
発義務化の導入の可能性は、海外での制度運用
上の課題や、国内の小児用医薬品開発における
課題への対応策も踏まえた慎重な検討が必要
であろう。今後、企業アンケート調査結果につ
いて、自由記載の意見をさらに詳細を確認する
とともに、医療機関対象アンケート調査結果に
ついても集計及び解析を継続する。
（倫理面への配慮）
製薬企業対象アンケート調査では、一部、個人情報
を扱うため、研究担当者がアクセスできないよう
第三者を個人情報管理者として設置した。
Ｃ．研究結果
① 欧米における小児用医薬品開発促進のための
法制度の調査
米国、欧州、英国を対象として小児用医薬品開
発促進のための法制度の変遷及び現状に関す
る情報が得られた。
Ｄ．考察
欧米における小児用医薬品開発促進のための法
制度の調査から、いずれの国、地域においても、小
児用医薬品の試験を企業に義務付けることにより
一定の成果を挙げている様子がうかがわれた。欧
米のそのような取組みは、日本の小児用医薬品の
開発を一層推進する観点からも参考となるもので
ある。ただし実際の運用では、小児試験の実施の困
難さや小児における安全性の問題などから、近年、
開発が免除あるいは猶予されるケースが増加傾向
にあり、欧米のやり方をそのままわが国に導入し
ても機能するか否かについては慎重な検討が必要
であろう。そのため、欧米で制度化する際に課題と
なった事項やその解決に向けた努力など、今回の
文献調査では十分カバーしていない点について引
き続き調査を行っていく予定である。
企業対象アンケート調査結果から製薬企業が課
題と捉えている事項を確認することができた。今
後、自由記載の意見を中心にさらに詳細を確認す
るとともに、アカデミア対象アンケート調査結果
についても集計及び解析を継続する必要がある。
製薬企業の多くは小児用医薬品開発の経験が限ら
れることも、開発を躊躇する一因となっている可
能性が考えられ、今後の小児用医薬品開発の参考
となるよう、過去に承認された小児がんや小児の
希少難治性疾患の治療薬について承認申請時の臨
床データパッケージを調査して整理して示すこと
を検討している。
② 小児用医薬品開発に係るアンケート調査
製薬企業対象アンケート調査結果から、小児用
医薬品開発が進まない理由として開発コスト
をカバーする収益が期待できないこと、小児対
象治験が実施しにくいこと等が示唆された。小
児用医薬品開発に効果的な制度として、薬価加
算、特許期間の延長、再審査期間の延長拡大等
の要望が多かった。一方で、薬価加算制度につ
いては、小児加算は上限 20%にもかかわらず 5%
程度が多い、他の加算との重複が認められない
等、運用上の問題の指摘も複数あり、小児用医
薬品開発の十分なインセンティブ確立の必要
性も示唆された。小児対象治験に関しては、施
設選定や症例確保に困難さを感じている意見
が見られ、効率的な小児対象治験のための基盤
整備が望まれる。また、小児対象治験のデザイ
ンや小児用製剤開発等について医薬品医療機
器総合機構（Pharmaceuticals and Medicqal
Devices Agency、以下 PMDA）への要望も見られ
ており、小児用医薬品に関する PMDA の審査・
相談方針の明確化も必要であろう。
欧米のような小児用医薬品開発を義務化する
制度の導入については、対象を必要性が高い医
薬品に限定する、あるいは収益及び治験実施体
制等の課題解決の条件付きを含めて小児用医
薬品開発促進に効果的との回答が 2/3 を占め
た。一方、義務化に否定的な意見は 10％だが、
欧米では規制当局との免除の議論に多大な労
力がかかっているとの意見、現在でも米国食品
医薬品庁（Food and Drug Administration、以
下 FDA）と欧州医薬品庁（European Medicines
Agency、以下 EMA）の意見が異なる場合の調整
の負荷が大きく、日本の当局である医薬品医療
機器総合機構（Pharmaceuticals and Medicqal
Devices Agency、以下 PMDA）の意見が異なる場
合を懸念する意見が見られることから、規制当
局間の連携（共同治験相談、共同審査 等）の
Ｅ．結論
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付け
ることにより小児用医薬品開発促進について一定
の成果を挙げている様子がうかがわれた。一方で、
開発が免除あるいは猶予されるケースが増加して
いる傾向が見られた。
製薬企業対象アンケートからは、小児用医薬品
開発促進に関して、製薬企業が課題と考える事項
や改善に向けて検討すべき要件が確認された。具
体的には、薬価制度改定を含む収益に関するイン
センティブ付与、小児対象治験の実施体制の強化、
欧米規制当局との連携を含むPMDAの審査・相談
体制強化及び審査方針の明確化等である。本邦へ
の欧米のような小児対象医薬品の開発義務化の導
入に関しては、対象の限定や課題解決の条件付き
で前向きな回答が多かった。しかし開発免除に関
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ミアを対象として、小児用医薬品開発関連制度
に関するアンケート調査を実施した。
必要性が考えられる。本邦への小児用医薬品開
発義務化の導入の可能性は、海外での制度運用
上の課題や、国内の小児用医薬品開発における
課題への対応策も踏まえた慎重な検討が必要
であろう。今後、企業アンケート調査結果につ
いて、自由記載の意見をさらに詳細を確認する
とともに、医療機関対象アンケート調査結果に
ついても集計及び解析を継続する。
（倫理面への配慮）
製薬企業対象アンケート調査では、一部、個人情報
を扱うため、研究担当者がアクセスできないよう
第三者を個人情報管理者として設置した。
Ｃ．研究結果
① 欧米における小児用医薬品開発促進のための
法制度の調査
米国、欧州、英国を対象として小児用医薬品開
発促進のための法制度の変遷及び現状に関す
る情報が得られた。
Ｄ．考察
欧米における小児用医薬品開発促進のための法
制度の調査から、いずれの国、地域においても、小
児用医薬品の試験を企業に義務付けることにより
一定の成果を挙げている様子がうかがわれた。欧
米のそのような取組みは、日本の小児用医薬品の
開発を一層推進する観点からも参考となるもので
ある。ただし実際の運用では、小児試験の実施の困
難さや小児における安全性の問題などから、近年、
開発が免除あるいは猶予されるケースが増加傾向
にあり、欧米のやり方をそのままわが国に導入し
ても機能するか否かについては慎重な検討が必要
であろう。そのため、欧米で制度化する際に課題と
なった事項やその解決に向けた努力など、今回の
文献調査では十分カバーしていない点について引
き続き調査を行っていく予定である。
企業対象アンケート調査結果から製薬企業が課
題と捉えている事項を確認することができた。今
後、自由記載の意見を中心にさらに詳細を確認す
るとともに、アカデミア対象アンケート調査結果
についても集計及び解析を継続する必要がある。
製薬企業の多くは小児用医薬品開発の経験が限ら
れることも、開発を躊躇する一因となっている可
能性が考えられ、今後の小児用医薬品開発の参考
となるよう、過去に承認された小児がんや小児の
希少難治性疾患の治療薬について承認申請時の臨
床データパッケージを調査して整理して示すこと
を検討している。
② 小児用医薬品開発に係るアンケート調査
製薬企業対象アンケート調査結果から、小児用
医薬品開発が進まない理由として開発コスト
をカバーする収益が期待できないこと、小児対
象治験が実施しにくいこと等が示唆された。小
児用医薬品開発に効果的な制度として、薬価加
算、特許期間の延長、再審査期間の延長拡大等
の要望が多かった。一方で、薬価加算制度につ
いては、小児加算は上限 20%にもかかわらず 5%
程度が多い、他の加算との重複が認められない
等、運用上の問題の指摘も複数あり、小児用医
薬品開発の十分なインセンティブ確立の必要
性も示唆された。小児対象治験に関しては、施
設選定や症例確保に困難さを感じている意見
が見られ、効率的な小児対象治験のための基盤
整備が望まれる。また、小児対象治験のデザイ
ンや小児用製剤開発等について医薬品医療機
器総合機構（Pharmaceuticals and Medicqal
Devices Agency、以下 PMDA）への要望も見られ
ており、小児用医薬品に関する PMDA の審査・
相談方針の明確化も必要であろう。
欧米のような小児用医薬品開発を義務化する
制度の導入については、対象を必要性が高い医
薬品に限定する、あるいは収益及び治験実施体
制等の課題解決の条件付きを含めて小児用医
薬品開発促進に効果的との回答が 2/3 を占め
た。一方、義務化に否定的な意見は 10％だが、
欧米では規制当局との免除の議論に多大な労
力がかかっているとの意見、現在でも米国食品
医薬品庁（Food and Drug Administration、以
下 FDA）と欧州医薬品庁（European Medicines
Agency、以下 EMA）の意見が異なる場合の調整
の負荷が大きく、日本の当局である医薬品医療
機器総合機構（Pharmaceuticals and Medicqal
Devices Agency、以下 PMDA）の意見が異なる場
合を懸念する意見が見られることから、規制当
局間の連携（共同治験相談、共同審査 等）の
Ｅ．結論
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付け
ることにより小児用医薬品開発促進について一定
の成果を挙げている様子がうかがわれた。一方で、
開発が免除あるいは猶予されるケースが増加して
いる傾向が見られた。
製薬企業対象アンケートからは、小児用医薬品
開発促進に関して、製薬企業が課題と考える事項
や改善に向けて検討すべき要件が確認された。具
体的には、薬価制度改定を含む収益に関するイン
センティブ付与、小児対象治験の実施体制の強化、
欧米規制当局との連携を含むPMDAの審査・相談
体制強化及び審査方針の明確化等である。本邦へ
の欧米のような小児対象医薬品の開発義務化の導
入に関しては、対象の限定や課題解決の条件付き
で前向きな回答が多かった。しかし開発免除に関
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