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【参考資料５】小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発の推進制度に資する調査研究 令和４年度 総括・分担研究年度終了報告書 (30 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00028.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第1回 7／10）《厚生労働省》 |
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に提出することとしている。この改正案の方向性
については、EMA の最新の 3 か年計画である Final
規制は未制定）。
Programming Document 2023-2025 の Legislative
Ｄ．考察
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付
けることにより一定の成果を挙げている様子がう
かがわれ、欧米のそのような取組みは、日本の小児
用医薬品の開発を一層推進する観点からも参考と
なるものである。ただし実際の運用では、上述のよ
うに、小児試験の実施の困難さや小児における安
全性の問題などから、近年、開発が免除あるいは猶
予されるケースが増加傾向にあり、欧米のやり方
をそのままわが国に導入しても機能するか否かに
ついては慎重な検討が必要であろう。そのため、欧
米で制度化する際に課題となった事項やその解決
に向けた努力など、今回の文献調査では十分カバ
ーしていない点について引き続き調査を行ってい
く予定である。
revisions の項にも、2022/23 年に希少疾病用医薬
品と小児用医薬品に関する法令を改正する方針で
あることが記載されている（両規則を改正した新
たな規則は、まだ制定されていない）。
英国
英 国 で は Medicines & Healthcare products
Regulatory Agency（以下、「MHRA」）が医薬品
の審査や許認可などを所管している。英国におけ
る医薬品規制は、EU 離脱以前から The Human
Medicines Regulations 2012（以下、
「HMR 2012」）
に基づき運用されていたが、その内容は主に EU の
法規制（European Pharmacopoeia 等）が適用され
ていた。
EU 離脱後、EU 規制に準拠していた規則を英国
Ｅ．結論
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付ける
ことにより一定の成果を挙げている様子がうかが
われた。日本の小児用医薬品の開発を一層推進する
観点からも参考となると考えられる。今後、制度導
入時の課題となった事項への対応等について、引き
続き調査する。
内の規則のみで規制できるように、The Human
Medicines
(Amendment
etc.)
(EU
Exit)
Regulations 2019（以下、
「HMA Regulation 2019」）
を制定し、HMR 2012 を補完している。当法令の
制定以降、英国内における医薬品規制は HMA
Regulation 2019 により補完された HMR 2012 が
Ｆ．研究発表
1. 論文発表
なし
適用されている。HMA Regulation 2019 で補完し
ている内容には、小児用医薬品の開発計画や製造
販売承認申請に関する規定、また、希少疾病用医薬
品の申請についての規定等も含まれる。
2021 年に Medicines and Medical Devices Act
2. 学会発表
なし
G．知的財産権の出願・登録状況
（予定を含む。）
1. 特許取得
なし
2021（以下、「MMD Act」）を制定し、その中で
患者安全委員会に医薬品、医療機器に関する法改
正その他の権限を付与している。
臨床試験については、The Medicines for Human
2. 実用新案登録
なし
Use (Clinical Trials) Regulations 2004に規定されて
いる。2022年1月17日に発表されたProposals for
3.その他
なし
legislative changes for clinical trialsでは臨床試験に
関して当該規定を更新し、EUのClinical trials Directive 2001/20/ECを英国の法令に置き換える
ことを提案している。また、MMD ActのPART 1,
CHAPTER 1, 5.に臨床試験についてはEU Clinical
Trials Regulation (Regulation (EU) No 536/2014 of
the European Parliament and of the Councilに対応
または参照するとの記載があり、欧州の法規制をも
とに新たな法規制を策定する方針である（新たな法
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については、EMA の最新の 3 か年計画である Final
規制は未制定）。
Programming Document 2023-2025 の Legislative
Ｄ．考察
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付
けることにより一定の成果を挙げている様子がう
かがわれ、欧米のそのような取組みは、日本の小児
用医薬品の開発を一層推進する観点からも参考と
なるものである。ただし実際の運用では、上述のよ
うに、小児試験の実施の困難さや小児における安
全性の問題などから、近年、開発が免除あるいは猶
予されるケースが増加傾向にあり、欧米のやり方
をそのままわが国に導入しても機能するか否かに
ついては慎重な検討が必要であろう。そのため、欧
米で制度化する際に課題となった事項やその解決
に向けた努力など、今回の文献調査では十分カバ
ーしていない点について引き続き調査を行ってい
く予定である。
revisions の項にも、2022/23 年に希少疾病用医薬
品と小児用医薬品に関する法令を改正する方針で
あることが記載されている（両規則を改正した新
たな規則は、まだ制定されていない）。
英国
英 国 で は Medicines & Healthcare products
Regulatory Agency（以下、「MHRA」）が医薬品
の審査や許認可などを所管している。英国におけ
る医薬品規制は、EU 離脱以前から The Human
Medicines Regulations 2012（以下、
「HMR 2012」）
に基づき運用されていたが、その内容は主に EU の
法規制（European Pharmacopoeia 等）が適用され
ていた。
EU 離脱後、EU 規制に準拠していた規則を英国
Ｅ．結論
欧米では、小児用医薬品の試験を企業に義務付ける
ことにより一定の成果を挙げている様子がうかが
われた。日本の小児用医薬品の開発を一層推進する
観点からも参考となると考えられる。今後、制度導
入時の課題となった事項への対応等について、引き
続き調査する。
内の規則のみで規制できるように、The Human
Medicines
(Amendment
etc.)
(EU
Exit)
Regulations 2019（以下、
「HMA Regulation 2019」）
を制定し、HMR 2012 を補完している。当法令の
制定以降、英国内における医薬品規制は HMA
Regulation 2019 により補完された HMR 2012 が
Ｆ．研究発表
1. 論文発表
なし
適用されている。HMA Regulation 2019 で補完し
ている内容には、小児用医薬品の開発計画や製造
販売承認申請に関する規定、また、希少疾病用医薬
品の申請についての規定等も含まれる。
2021 年に Medicines and Medical Devices Act
2. 学会発表
なし
G．知的財産権の出願・登録状況
（予定を含む。）
1. 特許取得
なし
2021（以下、「MMD Act」）を制定し、その中で
患者安全委員会に医薬品、医療機器に関する法改
正その他の権限を付与している。
臨床試験については、The Medicines for Human
2. 実用新案登録
なし
Use (Clinical Trials) Regulations 2004に規定されて
いる。2022年1月17日に発表されたProposals for
3.その他
なし
legislative changes for clinical trialsでは臨床試験に
関して当該規定を更新し、EUのClinical trials Directive 2001/20/ECを英国の法令に置き換える
ことを提案している。また、MMD ActのPART 1,
CHAPTER 1, 5.に臨床試験についてはEU Clinical
Trials Regulation (Regulation (EU) No 536/2014 of
the European Parliament and of the Councilに対応
または参照するとの記載があり、欧州の法規制をも
とに新たな法規制を策定する方針である（新たな法
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