別添３
令和４年度厚生労働行政推進調査事業費補助金（厚生労働科学特別研究事業）
（総括）研究報告書
小児がん及び小児希少難治性疾患に係る医薬品開発の推進制度に資する調査研究
研究代表者 鹿野 真弓 東京理科大学薬学部薬学科・教授
研究要旨
本邦における小児用医薬品開発促進に向けて、公表情報に基づいて欧米での関連法制度の情報を収集、
整理したところ、いずれの国、地域においても、小児用医薬品の試験を企業に義務付けることにより一定
の成果を挙げている様子がうかがわれた。一方で、小児試験の実施の困難さや小児における安全性の問題
などから、開発が免除あるいは猶予されるケースが増加している傾向にあり、必ずしも想定通りとは言え
ない面もあるようである。
製薬企業を対象としたアンケート調査結果から、小児用医薬品開発が進まない理由として開発コストをカ
バーする収益が期待できないこと、小児対象治験が実施しにくいこと等が示唆された。小児用医薬品開発に
効果的な制度として、薬価加算、特許期間の延長、再審査期間の延長拡大等の要望が多かった。また、効率
的な小児対象治験のための基盤整備も望まれる。欧米のような小児用医薬品開発を義務化する制度の導入に
ついては、条件付きながら効果的との回答が2/3を占めたが、欧米を含めた規制当局との調整の負荷を懸念
する意見も見られた。
企業対象アンケートの意見の精査及び医療機関対象アンケートの集計・解析を継続するとともに、欧米で
制度化する際に課題となった事項やその解決に向けた努力など、今回の文献調査では十分カバーしていない
点について引き続き調査を行っていく。

令和元年の「医薬品、医療機器等の品質、有効
性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）」
の改正における特定用途医薬品指定制度の新設の
他、成人を対象とした製造販売承認申請の審査終
了までに小児の用法・用量設定の開発計画が提出
され、遅滞なく臨床試験が開始された場合の再審
査期間延長等のインセンティブが整備された。し
かし未だ小児対象医薬品開発支援は十分とは言え
ず、特に小児がんや小児の希少難治性疾患を中心
に、自民党創薬力の強化育成に関するＰＴ（プロ
ジェクトチーム）や成育医療等協議会では「難病
等の重症疾患に関するドラッグラグ」の問題が指
摘され、また、がん対策推進協議会においてもゲ
ノム医療における「小児がんのドラッグラグ」の
指摘や、米国の新たな小児がん治療薬開発の推進
政策に関する言及がなされている。
そこで本研究においては、今後の本邦における
小児医薬品、特に小児がんや小児の希少難治性疾
患に対する治療薬開発推進の参考となる情報を収
集し、取り得る方策の案を検討することとした。

研究分担者氏名
林 憲一
京都府立医科大学・教授
Ａ．研究目的
小児用医薬品は、日本だけでなく国際的にも市
場規模が小さいことや治験実施の煩雑さ等の理由
から一般的に開発が進みにくく、産官学を交えた
議論が進められてきた。
米国では 2002 年に Best Pharmaceuticals for
Children Act、2003 年に Pediatric Research
Equity Act が成立したことで小児医薬品開発計画
が義務化され、一定のインセンティブが付与され
るようになった。欧州においても同様に、2007 年
に Paediatric Regulation により小児医薬品開発
計画の義務化とインセンティブ付与の仕組みが作
られた。このように、欧米では一定の強制力を持
った行政主導の取組みにより、小児医薬品開発が
進んできた。
本邦でも希少疾病用医薬品指定制度を通した支
援を行ってきたが、小児医薬品開発に対するニー
ズは高く、2009 年 6 月 28 日から 2017 年 12 月 31
日までに「医療上の必要性の高い未承認薬・適応
外薬検討会議」において「医療上の必要性が高
い」と判断された 364 件の要望の約 3 割は小児に
関するものであった（中川ら、日本小児科学会雑
誌 120 巻 p1453, 2016）
。

Ｂ．研究方法
① 欧米における小児用医薬品開発促進のための
法制度の調査
公表情報に基づき、米国、欧州、英国における
小児用医薬品開発促進に係る法制度の情報を
収集し、整理した。
② 小児用医薬品開発に係るアンケート調査
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