れ、希少疾病用医薬品も対象に含まれることにな
った。
その後、2022 年に Give Kids a Chance Act of
2022 が制定され、成人がん治療薬を組み合わせた
臨床試験において小児領域への科学的根拠がある
場合には、小児領域の臨床試験を要求できる権限
が FDA に付与されている。
欧州
1997 年 、 欧 州 委 員 会 は European Medicines
Agency（EMEA、現 EMA）に小児用医薬品につい
て議論するための専門家会議を設置した。その会
議の結論の一つとして、小児用医薬品の開発イン
センティブ導入の必要性があげられ、小児領域の
臨床試験ガイドラインや法整備が進められた。
2002 年に EU における小児用医薬品の開発を奨
励・促進するための文書「Note for guidance of
medicinal products in the paediatric population
(ICH topic E11)」を施行し、その後、2004 年には
医薬品の臨床試験における基本原則として
「 Directive (2001/20/EC) on Good Clinical
Practice for Clinical Trials」を施行し、その中で小
児の保護に関する基準も定めている。同年、欧州委
員会は、小児用医薬品の開発とアクセス向上を目
指し、欧州の小児（0 歳～18 歳未満）の健康改善を
目的とする Paediatric Regulation の草案を欧州議

2020 年 11 月 25 日に欧州委員会が公表した

会に提出した。欧州議会は 2006 年に Paediatric

Proposal for an EP and Council Regulation on

Regulation(Regulation (EC) 1901/2006)を承認し、

orphan and paediatric medicinal products では、

2007 年 1 月 に 施 行 さ れ て い る 。 Paediatric

Orphan Regulation 及び Paediatric Regulation に基
づくインセンティブ導入が希少疾病用医薬品や小
児用医薬品の開発を促進したことは認めつつも、
該当する医薬品に一律にインセンティブを付与し
たことで、最もアンメットメディカルニーズの高
い領域の医薬品開発が不足したままであることを
指摘し、両規則を改正してインセンティブの付与
を真にアンメットメディカルニーズを満たす医薬
品等に限定する方針を明らかにしている。
欧州委員会はまた、患者が安価な医薬品を入手
できるようにするとともに EU の製薬業界の競争
力や持続可能性を促進することを目的とした
Pharmaceutical Strategy for Europe も同じ時に採
択している。本戦略では４つの柱が掲げられ、その
一つに希少疾病を含むアンメットメディカルニー
ズに取り組むことを掲げており、欧州委員会は
2023 年 3 月 末 ま で に 一 般 薬 事 法 （ general

Regulation では、
成人領域における新薬の薬物動態
試験の完了までに小児領域の開発計画である
Paediatric Investigational Plan（以下、「PIP」）の
提出義務づけの他、PIP に従って得られたデータの
評価や小児用医薬品の品質・安全性・有効性に関し
て 意 見 を 述 べ る 役 割 を 有 す る Paediatric
Committee（以下、「PDCO」）の設立を定めてい
る。また、EU の小児用医薬品制度にも米国同様、
Waiver 条項と Deferral 条項が設けられており、
Waiver 条項適用事例は 2016 から 2021 年にかけて
約 50 件/年から約 120 件/年に増加、Deferral 条項
適用事例も 2018 から 2022 年にかけて 20 件/年か
ら約 90 件/年に増加している（いずれも個別の適
用理由については非開示）。

pharmaceutical legislation）及び希少疾病用医薬品
と小児用医薬品に関する法令の改正案を欧州議会
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