別添４
令和元年度厚生労働行政推進調査事業費補助金（厚生労働科学特別研究事業）
（分担）研究報告書
小児用医薬品開発に係るアンケート調査
研究代表者 鹿野 真弓 東京理科大学薬学部薬学科・教授
研究要旨
製薬企業及び小児を対象とした診療・治験を実施する医療機関を対象に、それぞれアンケート調査を行っ
た。製薬企業対象アンケート調査結果から、小児用医薬品開発が進まない理由として開発コストをカバー
する収益が期待できないこと、小児対象治験が実施しにくいこと等が示唆された。小児用医薬品開発に効
果的な制度として、薬価加算、特許期間の延長、再審査期間の延長拡大等の要望が多く、他に小児対象治
験体制の整備・強化、審査方針の明確化も挙げられた。欧米のような小児用医薬品開発を義務化する制度
の導入については、対象の限定や課題解決等の条件付きを含めて小児用医薬品開発促進に効果的との回答
が2/3を占めたが、一方で欧米含む規制当局との調整の負荷を懸念する意見も見られた。今後、回答のさら
なる精査及び医療機関対象アンケート結果の集計・解析を継続する。
Ａ．研究目的
本研究においては、小児用医薬品開発に関する
現状の課題や開発促進に効果的な法制度等に関し
て、製薬業界及び小児の診療・治験に携わるアカ
デミアを対象とした、小児用医薬品開発関連制度
に関するアンケート調査を実施した。

製薬企業対象アンケート調査では、万一、事後の
確認が必要となった場合に備え、各企業の窓口担
当者の連絡先の記載を求めた。この連絡先は個人
情報に該当するため、研究担当者がアクセスでき
ないよう第三者を個人情報管理者として設置し
た。

Ｂ．研究方法
製薬業界対象アンケート内容は【資料１】、ア
カデミア対象アンケート内容は【資料２】に掲載
した。アンケート調査はGoogleフォームを用いて
行い、対象者にリンク情報及びGoogleフォームが
使用できない場合に備えてwordファイルを添付し
てメールで送付した。Wordファイルでの回答はメ
ールで返送された。アンケート調査は3月1日～3月
13日に実施し、事前に申し出があった4企業からは
遅れて回答が提出された。
製薬業界対象アンケートは、新薬開発を行う製
薬企業が属する業界団体である日本製薬工業協
会、PhRMA Japan（米国研究製薬工業協会）、EFPI
A Japan（欧州製薬団体連合記）、主要なバイオベ
ンチャー企業が属するバイオインダストリー協会
の創薬ベンチャー企業会員に、各団体の窓口担当
者から電子メールで送付して頂いた。
アカデミア対象アンケートは、国小児総合医療
施設協議会、日本小児科学会関連分科会代表、全
国国立病院薬剤部科長会議、小児治験ネットワー
クの各医療機関に送付し、各医療機関内で小児対
象治験や小児の診療に携わる医師、治験担当者に
展開された。

Ｃ．研究結果及び考察
企業対象アンケートの結果について以下に記載
する。
日本製薬工業協会、PhRMA Japan、EFPIA Japan の
会員企業の重複を除く 86 社中、日本バイオイ
ンダストリー協会創薬ベンチャー会員 47 社の
計 133 社のうち 67 社（50.4%）から回答を得
た。製薬企業の回答率は 70.9%（61/86 社）、バ
イオベンチャー企業の回答率は 12.8%（6/47
社）であった。
小児用医薬品の開発が進まない理由について
欧米で小児適応を有するが国内では小児適応
が無い・開発計画が無い医薬品を所有すると回
答した 30 社（67 社中、45%）に対して、小児用
医薬品開発が進まない理由を複数選択可として
質問したところ、開発コストをカバーする収益
が期待できないこと（17/30 社、57%）、小児対
象治験が実施しにくいこと（14/30 社、47%）が
上位であった。以下にそれらに対する要望を含
め詳細を記載する。
なお他に、成人並みの有効性評価（研究者
註：回答に具体的な記載は無かったが、一般
に、プラセボ群や対照薬群の設置、症例数追加
や試験期間の延長、採血など侵襲を伴う多数回
の評価等が考えられる。
）を求められて対応困

（倫理面への配慮）
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