別添４
令和元年度厚生労働行政推進調査事業費補助金（厚生労働科学特別研究事業）
（分担）研究報告書
欧米における小児用医薬品開発促進のための法制度の調査
研究分担者 林 憲一 京都府立医科大学・教授
研究要旨
わが国の小児用医薬品開発促進策を検討する際の基礎資料を得ることを目的に、米国、欧州、英国におけ
る小児用医薬品の開発促進のための法制度について公表情報を調査し整理した。欧米では、小児用医薬品
の試験を企業に義務付けることにより一定の成果を挙げている様子がうかがわれた。しかし小児試験の実
施の困難さや小児における安全性の問題などから、近年、開発が免除あるいは猶予されるケースが増加傾
向にあり、必ずしも想定通りとは言えない面もあるようである。欧米で制度化する際に課題となった事項
やその解決に向けた努力などについて、引き続き調査を行っていく。

その後 2002 年には、小児臨床試験を促進するため
Best Pharmaceuticals for Children Act（以下、
「BPCA」
）を制定し、その中で FDA の組織内に
Office of Pediatric Therapeutics を設置して小児
臨床試験の相談や支援などの機能を果たすことを
定めている。BPCA では、FDA 近代化法で導入さ
れたインセンティブは引き続き有効とされ、FDA
の Written Request に記載された小児臨床試験
（小
児の希少疾病用医薬品を含む）を自発的に完了し
た製薬企業には、特許期間消失後 6 か月間の販売
独占権の延長が付与される。
2003 年には Pediatric Research Equity Act（以
下、
「PREA」
）を制定し、医薬品の承認申請段階で
の小児データの提出が義務付けられた（ただし、希
少疾病用医薬品は小児データ提出義務の対象外）。
BPCA 及び PREA に基づく小児医薬品の開発は
Pediatric Advisory Committee で検討されるが、
小児試験が困難な場合の免除（Waiver）条項や安
全性等の理由で試験の実施を遅らせる猶予
（Deferral）条項が設けられている。
2007 年に米国議会は FDA Amendments Act
（以
下、「FDAAA」
）において BPCA 及び PREA の 5
年間延長を承認した。この年には、小児の副作用報
告 の 評 価 を 行 う Pediatric Review Committee

Ａ．研究目的
欧米における小児用医薬品の開発促進のための法
制度について、インターネットを含む文献情報を中
心に調査し、わが国の小児用医薬品開発促進策を検
討する際の基礎資料を得ることを目的とする。

Ｂ．研究方法
公表情報の基づき、以下の対象国（地域）について
小児用医薬品開発促進のための法制度に関する情
報を収集、整理した。
＜対象国（地域）および対象機関＞
米国（FDA）、EU（EMA/欧州委員会）、英国
（MHRA）
＜調査項目＞
各国（地域）の小児がん、小児希少疾病に対する
医薬品開発を促進するための薬事規制、小児用医
薬品に対する承認審査上の取扱い、開発企業への
インセンティブ等に関する事項

（倫理面への配慮）
特になし。

(PeRC)も設置されている。

Ｃ．研究結果
米国
米国では 1997 年に小児用医薬品の開発を奨励
することを定めた最初の法律である Food & Drug
Administration Modernization Act（以下、
「FDA
近代化法」
）を制定した。FDA 近代化法は、小児用
医薬品（小児の希少疾病用医薬品も含む）の開発に
おいて製薬企業が自発的に小児臨床試験を行うこ
とを奨励し、インセンティブとして特許期間の消
失後 6 か月間の販売独占権の延長を付与している。

続 い て

2012

年 に は

Food and Drug

Administration Safety and Innovation Act（以下、
「FDASIA」）を制定し、小児における医薬品、生
物学的製剤、医療機器の安全性と有効性に不可欠
な３つの法律－BPCA、PREA、Pediatric Medical
Device Safety and Improvement Act－が改正され
た。小児用医薬品における FDASIA の改正の主な
内容は次のとおりである。
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