ドラッグロス品目の分析（日本における必要性）
前回の中医協意見陳述で報告したドラッグロス86品目※1のうち、診断薬等11品目を除く75品目につい
て分析した
ドラッグロス品目の分類
分類

全75品目

必要性・意義

日本で当該疾患の既存薬がない品目

39（52%）

日本で初めての治療薬となる

日本で当該疾患の当該作用機序薬がない品目

56（75%）

患者に新たな治療の選択肢を提供する

小児を対象とした品目

30（40%）

医療上特に必要とされる

希少疾病を対象とした品目

36（48%）

重篤な疾病を対象とするとともに、特に医療上の必要性が高い

欧米で薬事特例※2を受けた品目

46（61%）

各国が国策として官民一体となって取り組んでいる治療薬

「日本で当該疾患の既存薬がない品目（39品目）」は、
広範な疾患領域に及ぶ※3
その他
血液及び
造血器官用剤
抗寄生虫薬、
殺虫剤及び
防虫剤

6

抗感染症薬

8

3
6

6

抗悪性腫瘍剤

4

消化管及び
代謝用剤

６
神経系用剤

ドラッグロス75品目には指定難病（4疾患6品目）や小児慢
性特定疾病（6疾患9品目）が含まれている
患者会からの要望と品目の例
日本経済新聞 2023年5月31日（抜粋）：
日本希少がん患者会ネットワーク（2022年9月）
• 消化管間質腫瘍（GIST）の患者・家族らの会「GISTERS」の理事長・西舘
澄人氏は「米欧で発売されている新興バイオ企業の薬が日本に入ってこな
い」と嘆く。
品目例：AYVAKIT、 QINLOCK
希少難病の治療薬開発に関する要望書（抜粋）：
一般社団法人日本筋ジストロフィー協会（2023年6月）
• 「ビルトラルセン」が承認され患者・家族は大きな希望を得た。しかし、この
薬の治療対象はDMD全体の10％程度に過ぎず、他の遺伝子変異に有効
な新薬開発が待たれている。 ※DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
品目例： EXONDYS 51、VYONDYS 53、EMFLAZA

※1 2023年7月5日 中医協薬価専門部会 薬-1 P3４
※2 米） ファストトラック指定、ブレークスルー指定、 欧） 迅速審査、PRIME指定 制度の詳細はAppendix P3４参照
※3 ※「抗感染症薬」や「抗寄生虫薬等」など、日本では患者が少ないと想定される品目も一部含まれる
参考）各品目の概要はAppendix P35-44を参照

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