国内未承認薬（ドラッグ・ロス品目）に該当する治療薬

筋骨格筋用剤（3品目）、全身性ホルモン剤（2品目）、皮膚科用剤（2品目）
米国の
欧州の
ベン
米国 米国又は欧州で 薬事特 欧州
薬事特
例指定 承認年
チャー 承認年
の適応疾患
例指定*
*

国内で当該
当該適応症を有 適応症での
する既存薬の有 当該作用機
無***
序薬の有無
**

米国
製品名

米国FDA
又はEMA
申請企業

VYONDYS
53

SAREPTA
THERAPEUTI
CS

2019

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

FT、
OR

Phase
Ⅲ

―

エクソン53
スキッピング作用

有

EXONDYS
51

SAREPTA
THERAPEUTI
CS

2016

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

FT、
OR

Phase
Ⅲ

―

エクソン51
スキッピング作用

DUZALLO

Ardea
Biosciences

2017

高尿酸血症

―

2018

ORILISSA

ABBVIE

2018

子宮内膜症への
痛み

―

情報無
し

小児

希少
疾病

有

〇

〇

無

無

〇

〇

―

URAT1阻害薬、
キサンチンオキシ
ダーゼ阻害薬（配
合剤）

有

無

―

GnRH受容体
拮抗薬

有

有

薬理作用

開発要望、学会ガイ
ドライン等
指定難病（113）、
小児慢性特性疾病
（45）
疾患全体としての開
発要望（日本筋ジ
ストロフィー協会、
2023年6月）

MARATHON
PHARMACEU
TICALS

○

2017

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

FT、
OR

開発情
報なし

―

抗炎症作用／免
疫抑制作用・糖質 有（同一作
副腎皮質ホルモン 用機序の既
作用・ステロイドレ 存薬はあるが
セプター結合、特 当該適応症
異的タンパク合成
無）
促進作用

WINLEVI

CASSIOPEA
SPA

○

2019

尋常性ざ瘡

―

Phase
Ⅲ

―

アンドロゲン受容体
調節薬

無

無

〇

米国の尋常性ざ瘡
GLにおいて、
第一選択肢の１つ

AKLIEF

GALDERMA

2018

尋常性ざ瘡

―

申請

―

レチノイド酸受容
体γアゴニスト

有

有

〇

米国の尋常性ざ瘡
GLにおいて、
第一選択肢の１つ

EMFLAZA

無

〇

〇

指定難病（113）、
小児慢性特性疾病
（45）
疾患全体としての開
発要望（日本筋ジ
ストロフィー協会、
2023年6月）

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